Blocarea genelor patologice prin interferența ARN - un nou tratament pentru amiloidoza familială

Autor:

Blocarea genelor patologice prin interferența ARN - un nou tratament pentru amiloidoza familială
Un nou medicament, numit patisiran, poate fi utilizat acum pentru a trata amiloidoză familială care apare în cazul în care se formează proteine mutante în organism, afectând funcțiile cruciale ale inimii și ale nervilor.
Mai exact, prin apel la un procesul numit ARNi, care permite inhibarea expresiei anumitor gene, schimbând ce proteine se produc în corp, medicamentul previne producerea unei versiuni mutante a proteinei numită transtiretină, care este responsabilă de supraproducția amiloidelor. Ca rezultat al acumulării lor, oamenii pot suferi leziuni ale nervilor periferici sau polineuropatie.

Într-un studiu clinic la care au participat 225 de persoane cu amiloidoză familială, viteza medie de mers a pacienților a fost semnificativ îmbunătățită pentru cei care au urmat tratamente bazate pe interferența ARN (ARNi) pentru a viza producția de transtiretin.

De asemenea, rezultatele publicate în New England Journal of Medicine au arătat că pacienții tratați au prezentat o putere musculară mai mare, reflexe mai rapide și o stare de nutriție mai bună decât pacienții care au primit placebo.

Odată ce medicamentul a fost autorizat de US Food and Drug Administration (FDA), oamenii de știință își pot îndrepta atenția spre obținerea de rezultate terapeutice în alte zone ale corpului, inclusiv rinichii, creierul și măduva spinării.

Spre deosebire de instrumentul de editare genetică CRISPR, ARNi nu necesită modificări permanente ale ADN-ului unei persoane, motiv pentru care este o alternativă pentru tratarea bolilor umane.

Sursa: Science Alert

Data actualizare: 28-08-2018 | creare: 28-08-2018 | Vizite: 93
Bibliografie
A First of Its Kind Gene-Silencing Drug Just Got Historic Approval From The FDA Url: https://www.sciencealert.com/first-drug-silencing-genes-approved-by-fda-for-disease-treatment
Alte articole din aceeași secțiune:

Din Biblioteca medicală vă mai recomandăm:
Forumul ROmedic - întrebări și răspunsuri medicale:
Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.
  intră pe forum
Aplicația Activ (by ROmedic)
Vrei să fii sănătos? Vrei să slăbești? Vrei sa fii în formă și să arăți bine? Vrei să te simți bine în corpul tău? Atunci trebuie să faci eforturi. Aplicația web "Activ" te ajută să fii consecvent în lupta pentru sănătatea ta.

Accesează gratuit Aplicația
Accept cookies Informare Cookies Site-ul ROmedic.ro foloseşte cookies pentru a îmbunătăţi experienţa navigării, a obține date privind traficul și performanța site-ului și a livra publicitate mai eficient.
Găsiți informații detaliate în Politica cookies și puteți gestiona consimțământul dvs din Setări cookies.