Conferinţă despre accesul pacienţilor români la primul tratament pentru amiotrofie spinală musculară

Accesul pacienţilor români la primul tratament pentru amiotrofie spinală musculară, similar statelor europene, precum şi conştientizarea importanţei cercetării şi inovaţiei în diagnosticarea şi managementul bolilor rare sunt principalele teme ale unei conferinţe de profil organizată sâmbătă în Capitală.

Este vorba de prima ediţie a conferinţei "Împreună pentru viaţă - o şansă la normalitate", prilejuită de apariţia primului tratament şi singurul în acest moment pentru amiotrofie spinală musculară (SMA)1, dezvoltat de compania americană Biogen. Evenimentul este organizat de Asociaţia SMACARE împreună cu Asociaţia Pentru Ajutorarea Persoanelor Suferinde de Amiotrofie Spinală Musculară.

Tratamentul a fost aprobat recent de FDA (Food and Drug Administration) din SUA şi de EMA (European Medicines Agency), se arată în comunicatul remis AGERPRES de Asociaţia SMACARE.

Vor fi prezenţi specialişti din domeniul medicinei şi cercetării, dar şi reprezentanţi din partea Administraţiei Prezidenţiale, Agenţiei Naţionale a Medicamentului şi Dispozitivelor Medicale şi Ministerului Sănătăţii, precum şi a altor instituţii cu atribuţii în domeniul sănătăţii publice.

Organizatorii au ca obiective creşterea nivelului de informare şi conştientizare a importanţei cercetării şi accesului la inovaţie în managementul SMA, încurajarea dialogului şi accesului la informaţie între actorii implicaţi în acest proces.

Evenimentul are loc la Hotel Arc de Triomphe din Capitală, sâmbătă, în intervalul 9,00 - 17,00.

Conform sursei citate, amiotrofia spinală este considerată o boală rară, fiind numărul 1 în lume la decesul infantil. Aproximativ 1 din 6.000 de copii născuţi sunt afectaţi, iar 1 din 40 de adulţi sunt purtători ai genei. În România, din statisticile actuale, există în jur de 60 de pacienţi, dintre care mai mult de jumătate sunt copii. La nivel european există în jur de 10.000 de persoane afectate de amiotrofie spinală musculară.

La sfârşitul anului trecut, în SUA a fost aprobat de către FDA primul tratament pentru această boală, iar în aprilie 2017 EMA l-a aprobat şi în Europa. Considerată până nu de mult o boală incurabilă, prin tratamentul propus de compania Biogen, pacienţii cu amiotrofie spinală primesc o speranţă pentru normalitate, informează Asociaţia SMACARE - organizaţie nonguvernamentală şi nonprofit care are ca scop apărarea drepturilor şi intereselor persoanelor afectate de amiotrofie spinală musculară şi îmbunătăţirea vieţii acestora.