Noi direcții de tratament în sindromul Dravet

Noi direcții de tratament în sindromul Dravet

Un medicament utilizat până acum în tratamentul obezității ca agent pentru pierderea în greutate reduce dramatic convulsiile la pacienții tineri cu sindromul Dravet. Studiul ce a ajuns la această concluzie a fost discutat în cadrul celei de a 71-a întâlniri anuale a Societății Americane de Epilepsie 2017.

Sindromul Dravet constituie o formă genetică rară de encefalopatie epileptică ce debutează precoce, frecvent în perioada de sugar, la bebeluși aparent sănătoși și care durează toată viața.

 


Un studiu clinic controlat de faza III a concluzionat că în comparație cu cei care au primit placebo, pacienții cărora li s-au administrat doze mici de fenfluramină (ZX008, Zogenix) au experimentat reducerea semnificativ statistică a frecvenței convulsiilor.

Etapele unui studiu clinic


Prin intermediul studiilor clinice se urmărește dezvoltarea unui medicament sau a unui tratament care începe ca o idee într-un laborator. Atunci când ideea devine un produs, el urmează a fi testat în laborator pe modele animale pentru a se dovedi validitatea conceptului și a identifica anumite calități standardizate ale noii molecule, proces care poate dura ani. Ulterior compania farmaceutică ia decizia începerii studiilor cu subiecți umani.

FAZA I: noul tratament este testat pe un grup restrâns de oameni – persoane sănătoase care se oferă voluntar să participe la studiu - pentru a stabili doza sigură de administrare și modalitatea de metabolizare a acestuia de către organism.

FAZA II: tratamentul este oferit unui număr restrâns de subiecți umani care prezintă boala căreia i se adresează noul tratament, pentru a determina siguranța medicamentelor, respectiv pentru a identifica efectele secundare ce pot să apară.

FAZA III: se urmărește confirmarea eficienței și a siguranței medicamentului administrat unui număr mult mai mare de pacienți, uneori peste 1000. Astfel sunt supravegheate potențialele efecte secundare și uneori se compară „comportamentul” noii molecule cu alte tratamente comune.

FAZA IV: constă în utilizarea terapeutică pre- și postautorizare și se urmărește evaluarea eficacității noii terapii, reacțiile adverse pe termen lung, respectiv farmacocinetica specifică. Studiile din această fază sunt trial-uri clinice controlate asemenea fazei III, fiind conduse în acord cu condițiile formulate în Autorizația de Punere pe Piață. (1)

Fenfluramina este un supresor al apetitului ce acționează prin stimularea funcției serotoninergice a creierului. În Statele Unite a fost utilizat în doze mari pentru a trata obezitatea, însă a fost retras de pe piață în 1997 după ce au fost raportate afecțiuni ale valvelor cardiace și hipertensiune pulmonară în urma aministrării de fenfluramină.

La studiul de față au participat 119 pacienți cu sindrom Dravet în vârstă de 2-18 ani, cu vârsta medie de 9 ani și valoarea mediană a convulsiilor de 40 crize per lună.

La circa 70% dintre pacienții care au primit fenfluramină numărul convulsiilor a scăzut de la 40 la 1-2 crize per lună,” afirmă autorul studiului Lieven Lagae medic doctor, doctorand și profesor în cadrul Universității din Leuven (Belgia), coordonatorul Departamentului de Neurologie Pediatrică și directorul Programului Pentru Copiii cu Epilepsie în cadrul spitalului universitar.

Medicamentul a fost în general bine tolerat, iar monitorizarea prospectivă cardiacă de-a lungul studiului nu a evidențiat modificări clinice sau ecocradiografice specifice valvulopatiilor cardiace sau ale hipertensiunii pulmonare.

Deși a fost remarcată reducerea apetitului la pacienții cărora li s-a adresat fenfluramină, nu s-a observat și o scădere în greutatea copiilor. Dr. Lagae afirmă de asemenea că unii copii cu sindromul Dravet au tendința să prezinte suprapondere, cel mai probabil din cauza stilului de viață sedentar.

Rezultatele studiului sunt promițătoare, iar utilizarea sa în practica clinică ar putea să devină realitate, fiind un medicament cu o marjă semnificativă de siguranță la administrare la dozele considerate terapeutice.

Sursa: Medscape Medical News (2)

Data actualizare: 15-12-2017 | creare: 15-12-2017 | Vizite: 164
Bibliografie
(1) Studiile Clinice, link: https://www.apaa.ro/MaterialeInformative/StudiiClinice.pdf
(2) Old Weight-Loss Drug Cuts Seizures in Dravet Syndrome, link? https://www.medscape.com/viewarticle/889664
Alte articole din aceeași secțiune:

Din Biblioteca medicală vă mai recomandăm:
Aplicația Activ (by ROmedic)
Vrei să fii sănătos? Vrei să slăbești? Vrei sa fii în formă și să arăți bine? Vrei să te simți bine în corpul tău? Atunci trebuie să faci eforturi. Aplicația web "Activ" te ajută să fii consecvent în lupta pentru sănătatea ta.

Accesează gratuit Aplicația
Acest site foloseste cookies. Continuand navigarea va exprimati acordul asupra folosirii cookie-urilor. Detalii OK