O metodă de tratament ''revoluţionară'' oferă speranţă persoanelor diagnosticate cu boala Huntington

O echipă de oameni de ştiinţă a reuşit, în premieră, să corecteze un defect al unei proteine ce cauzează boala Huntington prin injectarea unui medicament creat de Ionis Pharmaceuticals în lichidul cefalorahidian, procedură ce oferă o speranţă pacienţilor diagnosticaţi cu această afecţiune genetică devastatoare, relatează Reuters.

Succesul repurtat în primele etape ale testelor clinice au determinat Roche, partenerul comercial al Ionis Pharmaceuticals, să îşi exercite opţiunea de licenţiere a produsului numit IONIS-HTT(Rx), contra sumei de 45 de milioane de dolari.

Autoarea principală a studiului, Sarah Tabrizi, profesoară de neurologie clinică în cadrul University College London, a declarat că abilitatea medicamentului de a ţinti cauza fundamentală a bolii Huntington prin scăderea nivelurilor unei proteine toxice este ''revoluţionară''.

''Cheia este acum să se treacă rapid la un studiu clinic de mai mare amploare pentru a se testa dacă IONIS-HTT(Rx) încetineşte progresia bolii'', a declarat aceasta într-un comunicat emis luni.

Boala Huntington este o afecţiune progresivă neurodegenerativă ereditară, ce afectează capacităţile mentale şi fizice, ale cărei simptome apar în general la vârste cuprinse între 30 şi 50 de ani şi cresc în intensitate pe o perioadă de 10-25 de ani.

În prezent nu există niciun tratament pentru această boală, medicamentele utilizate fiind direcţionate doar către gestionarea simptomelor.

Ionis şi Roche vor fi responsabile de acum înainte pentru activităţile şi costurile asociate dezvoltării, reglementării şi comercializării IONIS-HTT(Rx), precizează sursa citată.