SUA: Prima terapie genică pentru tratarea leucemiei, la un pas de aprobare din partea FDA

Un grup consultativ de experţi ai Administraţiei Alimentelor şi Medicamentelor din Statele Unite (FDA) a recomandat, miercuri, aprobarea primului tratament constând în modificarea genetică a sistemului imunitar al unui pacient pentru a lupta împotriva leucemiei, informează joi AFP.

Această recomandare, pe care FDA probabil o va susţine, deschide calea către comercializarea primei terapii genice.

Acest tratament, numit "CTL019", a fost dezvoltat la Universitatea din Pennsylvania, Statele Unite, şi brevetat de laboratoarele elveţiene Novartis pentru tratarea leucemiei limfoblastice acute.

Grupul de experţi independenţi a recomandat aprobarea acestui tratament la copii şi adulţii tineri care au manifestat rezistenţă la alte terapii împotriva leucemiei sau au înregistrat o recidivă.

Unul dintre aceşti pacienţi, care are astăzi 12 de ani, a fost primul copil care a beneficiat de această terapie genică, în 2012, într-un spital din Pennsylvania. Fetiţa avea atunci şase ani. Efectele secundare au fost severe - febră, scăderea tensiunii arteriale şi congestie pulmonară - însă ea a învins leucemia şi nu mai prezintă astăzi nici o urmă de cancer. Ea a fost prezentă miercuri în sala în care grupul de experţi a făcut recomandarea către FDA.

Novartis şi alte laboratoare lucrează în mod activ pentru a dezvolta tratamente similare pentru mielomul multiplu, o altă formă de leucemie şi o tumoare cerebrală agresivă.

Această tehnică presupune crearea unui tratament pentru fiecare pacient în parte, celulele imunitare fiind prelevate şi îngheţate înainte de a fi trimise la laborator unde sunt modificate genetic pentru a ataca cancerul.

O singură doză a permis remisiunea şi uneori vindecarea cancerului la mai mulţi pacienţi la care toate celelalte tratamente eşuaseră.

În cazul a aproape 90% dintre pacienţi leucemia a dispărut în timpul primelor faze de tratament.

Ţinând cont de acest succes, în 2014 FDA a atribuit acestei terapii genice statutul de "avans terapeutic" care a permis accelerarea procedurilor în vederea lansării sale pe piaţă.