Comisia Europeană aprobă un tratament pentru anemia dependentă de transfuzii

Comisia Europeană aprobă Reblozyl (luspatercept) pentru tratamentul anemiei dependente de transfuzii la pacienții adulți cu sindroame mielodisplazice sau beta-talasemie
Reblozyl reglează maturarea eritrocitelor (RBC, red blood cell) în stadiu tardiv, pentru potențiala reducere sau eliminare a nevoii de transfuzii regulate de masă eritrocitară.

Reblozyl este primul și singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică.

Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) și Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) anunță aprobarea de către Comisia Europeană (CE) a Reblozyl (luspatercept) pentru tratamentul:

• Pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii cauzată de sindroame mielodisplazice (SMD) cu risc foarte scăzut, scăzut și intermediar cu sideroblaști inelari, care au avut un răspuns nesatisfăcător sau sunt ineligibili pentru tratamentul cu eritropoietină,  
• Pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii asociată cu beta-talasemie.

„Dependența de transfuziile sanguine cauzată de anemie în malignitățile hematologice precum SMD poate semnifica, adeseori, vizite frecvente și îndelungate la spital, care pot implica riscuri suplimentare pentru sănătate și pot afecta calitatea vieții pacienților”, a declarat Dr. Uwe Platzbecker, investigator coordonator al studiului MEDALIST, directorul clinicii și policlinicii de hematologie și terapie celulară, Spitalul Universitar Leipzig. „Aprobarea de azi a Reblozyl pune la dispoziția profesioniștilor din domeniul sănătății o nouă terapie, despre care a fost demonstrat că reduce semnificativ numărul de transfuzii de masă eritrocitară de care au nevoie pacienții cu SMD și, în unele cazuri, i-a ajutat pe aceștia să devină independenți de transfuzii.”

„Deși beta-talasemia continuă să fie o boală rară, transfuziile sanguine de care au nevoie, adeseori pe întreaga durată a vieții, acești pacienți pot avea un impact semnificativ asupra stocului limitat de sânge din comunitățile acestora, iar alternativele terapeutice sunt puține”, a declarat Dr. Maria Domenica Cappellini, investigator coordonator al studiului BELIEVE, profesor de medicină la Universitatea din Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda. „Aprobarea de către Comisia Europeană a Reblozyl pune la dispoziția pacienților adulți eligibili care suferă de beta-talasemie o nouă și extrem de necesară opțiune terapeutică și, odată cu aceasta, posibilitatea de a deveni mai puțin dependenți de transfuziile de masă eritrocitară.”

Reblozyl este primul și singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică pentru pacienții eligibili. Această aprobare este bazată pe datele provenite din studiile pivot de fază 3 MEDALIST și BELIEVE, care au evaluat capacitatea Reblozyl de a aborda în mod eficient anemia asociată cu SMD și, respectiv, cu beta-talasemia.

„În UE se efectuează 25 de milioane de transfuzii sanguine în fiecare an, dintre care unele sunt necesare pacienților cu anemie cauzată de boli hematologice precum SMD și beta-talasemia”, a declarat Dr. Diane McDowell, vicepreședinte al departamentului medical global de hematologie, Bristol Myers Squibb. „Reblozyl are potențialul de a aborda eritropoieza ineficientă asociată cu SMD și beta-talasemia, de a reduce dependența pacienților de transfuziile de masă eritrocitară și de a influența consecințele care stau la baza poverii semnificative a anemiei pentru acești pacienți. Alături de partenerii noștri din cadrul companiei Acceleron, recunoaștem nevoia continuă existentă în cadrul anemiilor asociate altor afecțiuni și suntem angajați în activitatea de colaborare cu autoritățile din domeniul sănătății din Europa pentru a face Reblozyl  disponibil acestor pacienți cât mai rapid posibil.”