FDA aprobă Hepcludex — prima terapie pentru hepatita delta cronică, boală rară cu risc crescut de ciroză

Indicație și mecanism de acțiune

Hepcludex este indicat pentru tratamentul adulților cu infecție cronică HDV fără ciroză sau cu ciroză compensată. Mecanismul este unic în clasă: bulevirtide acționează ca inhibitor de intrare first-in-class, blocând receptorul NTCP (sodium taurocholate co-transporting polypeptide) prin care atât HDV, cât și HBV (virusul hepatitei B) penetrează celulele hepatice.

Date din studiul MYR301

Aprobarea se bazează pe studiul de Fază 3 MYR301, cu urmărire de până la 144 de săptămâni de tratament activ plus 96 de săptămâni post-tratament. La săptămâna 48, proporția pacienților cu răspuns combinat virologic și biochimic a fost semnificativ superioară față de grupul de control (tratament amânat).

Atenție: întreruperea bruscă a tratamentului poate provoca exacerbări severe de hepatită — avertisment boxed warning FDA.

Context epidemiologic

Hepatita delta este o coinfecție obligatorie cu HBV — virusul HDV necesită anvelopa HBV pentru replicare. Este considerată cea mai severă formă de hepatită virală cronică: la pacienții cirotici, mortalitatea poate ajunge la 50% în 5 ani. În SUA, se estimează 40.000–80.000 de persoane cu HDV; global, cel puțin 12 milioane de co-infectați HDV-HBV.

Producător și desemnări FDA

Hepcludex este dezvoltat de Gilead Sciences (Foster City, California). A primit desemnările Breakthrough Therapy și Rare Pediatric Disease din partea FDA. Medicamentul era deja aprobat în Uniunea Europeană din 2020.