Nerandomilast (Jascayd) aprobat în Marea Britanie pentru tratamentul fibrozei pulmonare idiopatice

Ce sunt fibroza pulmonară idiopatică și fibroza pulmonară progresivă

Fibroza pulmonară idiopatică (FPI) este o boală cronică, progresivă și ireversibilă a plămânilor, caracterizată prin îngroșarea și cicatrizarea treptată a țesutului pulmonar (fibroză) fără o cauză identificabilă. Pe măsură ce fibroza progresează, plămânii pierd capacitatea de a prelua oxigen în sânge, ducând la dificultăți severe de respirație.

Fibroza pulmonară progresivă (FPP) descrie același tipar de deteriorare respiratorie progresivă, putând apărea și în contextul altor afecțiuni — reumatologice, de mediu sau ocupaționale. Ambele boli afectează semnificativ calitatea vieții și au un prognostic rezervat în absența tratamentului.

Cum funcționează nerandomilastul

Nerandomilastul acționează prin reglarea răspunsului imun și reducerea procesului de cicatrizare a țesutului pulmonar. Se administrează ca un comprimat oral de 18 mg, de două ori pe zi, la prescripția medicului specialist pneumolog.

Beneficii demonstrate și efecte adverse

Aprobarea a fost acordată în baza datelor din studii clinice care demonstrează beneficii clinice relevante pentru pacienți. Julian Beach, directorul executiv al MHRA, a declarat că nerandomilastul reprezintă „o nouă opțiune terapeutică pentru adulții cu FPI și FPP", răspunzând unei nevoi medicale nesatisfăcute în aceste boli rare. Cele mai frecvente efecte adverse raportate — diaree și scădere în greutate — apar la mai mult de 1 din 10 pacienți.

Context și comparație cu alte tratamente

MHRA funcționează ca autoritate independentă față de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA), din 2021, după ieșirea Marii Britanii din Uniunea Europeană. Pacienții din România și din statele membre UE vor urma un traseu separat de autorizare prin EMA. Medicamentele aprobate anterior pentru FPI în Europa includ nintedanibul și pirfenidona. Nerandomilastul vine să completeze opțiunile terapeutice disponibile, oferind un al treilea mecanism de acțiune farmacologică pentru această boală gravă.