O nouă abordare terapeutică pare promițătoare în tratarea demenței frontotemporale

©

Autor:

O nouă abordare terapeutică pare promițătoare în tratarea demenței frontotemporale
Cercetătorii de la Facultatea de Medicină LMU și de la Centrul German pentru Boli Neurodegenerative, în colaborare cu Denali Therapeutics, au dezvoltat o nouă strategie terapeutică pentru tratarea demenței frontotemporale, o tulburare a creierului caracterizată prin modificări cognitive și comportamentale severe datorate scăderii proteinei progranulinei. Această afecțiune, adesea moștenită, duce la probleme de degradare a proteinelor, depozite de proteine ​​toxice, inflamație a creierului și moarte neuronală.
Publicat în revista Science Translational Medicine, studiul detaliază modul în care echipa a conceput viruși pentru a transporta o genă a progranulinei. Acești viruși modificați au fost injectați în fluxul sanguin al modelelor de șoarece, țintind celulele hepatice pentru a produce și elibera progranulină în sânge. Această metodă eludează nevoia de injecții directe pe creier și riscurile asociate.

Pentru a depăși bariera hemato-encefalică, care împiedică de obicei trecerea biomoleculelor din sânge în creier, cercetătorii au folosit o tehnică de „navetă spre creier” dezvoltată de Denali Therapeutics, îmbunătățind livrarea de progranulină peste această barieră.

Tratamentul a demonstrat o reducere semnificativă a simptomelor legate de degradarea proteinelor, acumularea de proteine ​​toxice, inflamația creierului, tulburările de mișcare și moartea neuronală la modelele de șoarece. Teste ulterioare folosind modele de celule stem au confirmat aplicabilitatea potențială a acestei abordări la oameni, arătând o scădere substanțială a simptomelor bolii.

Această cercetare evidențiază posibilitatea tratării formelor de demență frontotemporală legate de deficitul de progranulină prin terapie de substituție în studiile preclinice. Succesul acestui studiu multidisciplinar subliniază importanța colaborării dintre instituțiile academice și companiile de biotehnologie pentru a accelera traducerea rezultatelor de laborator în aplicații clinice, urmărind în cele din urmă să ajungă la pacienți.

sursa: News Medical
foto: Cercetătorii au testat noua lor metodă pe celule nervoase umane cultivate. În comparație cu înainte (stânga), au fost prezente semnificativ mai multe celule nervoase după tratament (dreapta). © Marvin Reich /Kultivierte men LMU & ISD

Data actualizare: 11-06-2024 | creare: 11-06-2024 | Vizite: 106
Bibliografie
Novel therapeutic approach shows promise for frontotemporal dementia in pre-clinical trials, link: https://www.news-medical.net/news/20240607/Novel-therapeutic-approach-shows-promise-for-frontotemporal-dementia-in-pre-clinical-trials.aspx
©

Copyright ROmedic: Articolul se află sub protecția drepturilor de autor. Reproducerea, chiar și parțială, este interzisă!

Alte articole din aceeași secțiune:

Din Biblioteca medicală vă mai recomandăm:
Din Ghidul de sănătate v-ar putea interesa și:
  • Telemedicina - o opțiune benefică pentru pacienții cu demență
  • Inflamația cerebrală ar putea reduce sau inversa simptomele sclerozei laterale amiotrofice
  • Statinele ar putea fi răspunsul la prevenirea demenței la pacienții cu insuficiență cardiacă
  • Forumul ROmedic - întrebări și răspunsuri medicale:
    Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.
      intră pe forum