Reducere semnificativă a riscului de progresie a dizabilităţii la pacienţii cu scleroză multiplă

Pacienții români care suferă de o formă mai rară de scleroză multiplă, scleroza multiplă primar-progresivă (SMPP), au acces la singurul medicament aprobat în Uniunea Europeană pentru această formă de boală. Acest lucru a fost posibil datorită evaluării HTA a medicamentului.

Scleroza multiplă este o boală inflamatorie, dar și degenerativă, cronică, evolutivă, care afectează ireversibil celulele nervoase din creier și măduva spinării. Această deteriorare afectează transmisia impulsurilor nervoase la nivelul structurilor sistemului nervos central, ducând astfel la apariția unor semne și simptome neurologice, unele dintre ele ireversibile în timp (handicap motor, tulburări ale acuității vizuale, tulburări de echilibru, tulburări sfincteriene și  sexuale, scăderea funcțiilor cognitive, precum și tulburări psihiatrice asociate).

Scleroza multiplă primar-progresivă (SMPP) este caracterizată de evoluţia constantă a simptomelor şi mai ales a dizabilităţii fizice, în principal prin afectarea mersului, ceea ce scade calitatea vieții persoanelor diagnosticate cu această formă de boală. Cele mai frecvente simptome sunt scăderea progresivă a mobilităţii membrelor inferioare, dar și superioare, apariția contracturilor musculare, precum şi probleme sfincteriene, ce pot apărea în scurt timp de la debutul bolii. Această formă a bolii afectează adulţii de peste 40-50 de ani, femeile şi bărbaţii în egală măsură și reprezintă 10-15 % din totalul cazurilor de scleroză multiplă.

La nivel global, peste 170.000 de pacienţi diagnosticați cu scleroză multiplă au fost trataţi până în prezent cu acest medicament produs de compania Roche, care este prima şi singura terapie indicată pentru tratamentul sclerozei multiple primar progresive (SMPP), fiind utilizată și în forma recurent-remisivă (SMRR), pentru care există o serie mai largă de molecule indicate ca terapie de fond.

„Pentru pacienţi este extrem de important să aibă acces cât mai devreme la diagnostic şi la terapii moderne pentru că este dovedit științific de studiile efectuate în ultimii 25 de ani că începerea cât mai rapidă a tratamentului modificator al evoluției bolii determină întârzierea instalarii dizabilității neurologice, astfel încât pacienții să poată avea o viață cât mai aproape de normal, un timp cât mai îndelungat. Din păcate, deocamdată nu există un tratament care să vindece scleroza multiplă, însă medicamentele nou-apărute pot atenua manifestările bolii şi încetini accentuarea dizabilităţii. Astfel, cel mai important obiectiv pe care îl urmărim în tratamentul sclerozei multiple este reducerea progresiei bolii, astfel încât să nu asistăm la scăderea calității vieții pacienţilor cu scleroză multiplă”, a adăugat dr. Irene Davidescu, șef de lucrări, medic primar neurolog, medic specialist psihiatru, șef secție neurologie II și coordonator Program național scleroză multiplă la Spitalul Colentina.

Această maladie afectează circa 700.000 de persoane în Europa, dintre care aproximativ 96.000 suferă de forma primar progresivă de scleroză multiplă, una dintre formele care provoacă invalidități majore [1], [2]. Majoritatea persoanelor diagnosticate cu SM suferă de forma recurent-remisiva (SMRR) sau primar progresivă (SMPP) la momentul diagnosticării. [3] În România, scleroza multiplă afectează peste 7.500 de persoane, 70% fiind femei [4].

[1] European Multiple Sclerosis Platform. MS Facts. Disponibil la: http://www.emsp.org/about-ms/
[2] Estimat de la http://www.emsp.org/wp-content/uploads/2015/08/MS-in-EU-access.pdf  ca 15% din numarul total de cazuri per ţară
[3] National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. Disponibil la http://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS
[4] Studiul “Impactul sclerozei multiple in Romania”, realizat de EY Romania pentru Roche, disponibil aici: https://www.roche.ro/content/dam/rochexx/roche-ro/roche_romania/ro_RO/files/2018/PR_180529_Impactul%20Sclerozei%20Multiple%20in%20Romania.pdf