Terapiile genice - Speranţă pentru pacienţi, provocare pentru asiguratori

Terapiile genice au început să pătrundă tot mai mult pe piaţa medicală actuală, încercând să vindece maladii considerate până acum incurabile. Ele reprezintă o speranţă formidabilă pentru pacienţi, dar şi o provocare uriaşă pentru sistemele naţionale de sănătate din cauza costurilor lor, mai ales dacă utilizarea acestor tratamente se va generaliza în perioada următoare, informează AFP.

Terapiile genice constau, în general, în înlocuirea directă în organism (in vivo) a unei gene deficitare cu o genă funcţională sau în prelevarea unor celule care sunt apoi modificate genetic în laborator, înainte de a fi reinjectate în corpurile pacienţilor (ex vivo).

Acest segment al industriei biotehnologice ar putea genera încasări de 363 de milioane de dolari în 2022 la nivel mondial, potrivit unui studiu publicat recent de cabinetul Research and Markets.

Suma menţionată reprezintă însă o picătură de apă în oceanul reprezentat de uriaşa piaţă farmaceutică mondială, ale căror vânzări de medicamente eliberate pe bază de reţete medicale ar putea să depăşească 1.000 de miliarde de dolari în 2022, potrivit Evaluate Pharma.

Însă, deşi primele tratamente bazate pe terapie genică au vizat doar boli rare şi monogenice (implicând o singură genă), cercetările biofarmaceutice abundă în prezent în acest domeniu de activitate, cu peste 2.200 de teste clinice în desfăşurare pe plan mondial, ce vizează inclusiv patologii de masă, precum cancerul, diabetul şi bolile neurodegenerative.

Reuşita metodei CAR-T

În domeniul cancerului, în special, o strategie indirectă de terapie genică, constând în celule CAR-T, avansează în prezent cu paşi mari.

Această tehnologie constă în reprogramarea genetică a unei categorii de celule imunitare, limfocitele T, pentru "a le înarma ca pe un proiectil", înainte de a le permite să detecteze şi să distrugă celulele canceroase, a explicat pentru AFP Antoine Papiernik, preşedintele Sofinnova, companie specializată în ştiinţe ale vieţii.

Gigantul biofarmaceutic elveţian Novartis a deschis acest drum în august 2017, obţinând aprobarea de a comercializa în Statele Unite un prim produs CAR-T, Kymriah, care ţinteşte o formă rară de leucemie.

Proiectele de amploare nu au întârziat să apară în industria farmaceutică: imediat după aprobarea Kymriah, compania americană Gilead a cumpărat cu aproape 12 miliarde de dolari o companie specializată în CAR-T, Kite Pharma. Ea a fost imitată după câteva luni de compania Celgene, care a cumpărat Juno Therapeutics cu 9 miliarde de dolari.

La sfârşitul lunii iunie, Kymriah şi Yescarta - medicament din gama CAR-T dezvoltat de Gilead, vizând un cancer al sistemului limfatic - au fost aprobate şi în Europa. În Statele Unite, preţul lor de catalog este uriaş: 475.000 de dolari pentru Kymriah şi 373.000 de dolari pentru Yescarta.

Complexitatea actuală a procesului lor de fabricaţie, pornind de la celule autologe (prelevate din corpul pacientului), a determinat costuri foarte mari şi lasă să planeze îndoiala asupra unei utilizări potenţiale a lor pe scală largă.

"Pentru moment, aceste tratamente nu vizează decât cancere ale sângelui, însă ele oferă rezultate impresionante. Următoarea etapă a terapiilor CAR-T, ce vizează tumorile solide, se anunţă mai complicată", a explicat Antoine Papiernik.

Pentru industrializarea utilizării lor, specialiştii vor trebui să găsească o metodă eficientă de folosire a celulelor provenind de la donatori sănătoşi (celule alogenice), un obstacol pe care doresc să îl depăşească numeroase companii din industria biotehnologiei, precum cea franceză Cellectis şi cea americană Allogene Therapeutics.

Puterea terapiilor CAR-T pare să fie, uneori, o sabie cu dublu tăiş, deoarece "enorma reactivare a sistemului imunitar pe care ele o declanşează poate să ucidă pacientul", a prevenit Antoine Papiernik.

Un model de activitate care "tatonează" terenul

Utilizate ca ultimă măsură de salvare, terapiile genice au întâmpinat dificultăţi până în prezent în a găsi un model de activitate viabil, din cauza costurilor ridicate şi a numărului foarte mic de pacienţi eligibili.

Glybera, un medicament revoluţionar lansat în Europa în 2012 pentru a trata o maladie genetică a pancreasului şi vândut cu 1 milion de dolari per pacient, a fost un eşec comercial răsunător. Eşecul a fost atât de mare, încât producătorul medicamentului, compania olandeză UniQure, l-a retras de la vânzare anul trecut.

Grupul britanic farmaceutic GSK a preferat să îşi transfere, în aprilie, întregul portofoliu de terapie genică (inclusiv medicamentul Strimvelis, dezvoltat pentru bebeluşii cu sisteme imunitare slăbite şi care trăiesc protejaţi în interiorul unor bule din plastic) în structura unei companii specializate în biotehnologie, Orchard Therapeutics.

Pentru a contracara criticile ce vizează preţurile acestor tratamente, unii dintre producători au recurs la practici comerciale atipice pentru acest sector de activitate.

Astfel, la începutul anului 2018, compania americană Spark Therapeutics s-a angajat să ramburseze asiguratorilor sumele plătite pentru pacienţii care nu au răspuns la tratamentul cu Luxturna, o terapie genică dezvoltată pentru a trata o degenerescenţă ereditară a retinei, comercializată cu 850.000 de dolari în Statele Unite. Acest demers s-a inspirat dintr-un angajament similar adoptat de grupul Novartis pentru tratamentul cu Kymriah.