Evoluția terapiilor celulare și genice în ultimii 35 de ani

Un studiu realizat la Universitatea Kyoto și publicat în jurnalul Cytotherapy la data de 10 ianuarie 2026 a analizat evoluția cercetării în terapiile celulare și genice pe parcursul a 35 de ani, evidențiind diferențe majore între tipurile de terapii, ritmul tranziției către aplicațiile clinice și rolul colaborărilor internaționale. Cercetarea arată că terapiile ex vivo și transplantul de celule stem hematopoietice au avansat cel mai eficient spre clinică, în timp ce alte direcții rămân limitate de bariere biologice, tehnologice și organizaționale.

Rezumat

• Au fost analizate 160.327 articole originale publicate între 1989 și 2023.

• Transplantul de celule stem hematopoietice prezintă creștere clinică susținută și maturitate științifică.

• Terapiile cu celule stem mezenchimale au interes științific ridicat, dar stagnare clinică.

• Terapia genică ex vivo accelerează puternic după 2015 și menține tranziție eficientă spre studii clinice.

• Terapia genică in vivo rămâne limitată la boli rare, cu progres clinic redus.

• Colaborările internaționale largi, în special între Statele Unite și Europa, sunt asociate cu articole cu impact ridicat.

• China își crește rapid contribuția, în timp ce Japonia rămâne în urmă la nivel de impact științific.

Context

Terapiile celulare și genice reprezintă o direcție majoră a medicinei moderne, bazată fie pe transplantul de celule vii, fie pe modificarea genetică a celulelor pacientului. Deși primele aplicații clinice datează din secolul trecut, progresele tehnologice recente – inclusiv vectorii virali îmbunătățiți și editarea genomică – au permis aprobarea unor terapii inovatoare și integrarea lor treptată în practica medicală.

Totuși, dezvoltarea acestor terapii este inegală între modalități și regiuni, iar relația dintre cercetarea fundamentală, studiile clinice și implementarea comercială rămâne incomplet înțeleasă. Analizele bibliometrice pot clarifica aceste dinamici la scară globală.

Despre studiul actual

Metodologie și surse de date

Cercetarea a utilizat:

• PubMed pentru identificarea articolelor indexate prin termeni Medical Subject Headings.

• OpenAlex pentru citări, autori, instituții și țări.

Perioada analizată: 1989–2023.
Au fost incluse doar articole originale, excluzând review-uri și editoriale.

Definirea impactului și a tranziției clinice

• Articole cu impact ridicat: cele din top 10% citări anualizate în domeniul medical.

• Raportul de tranziție clinică: compară studiile clinice publicate într-un an cu stocul de cercetare non-clinică de impact din 5–11 ani anteriori, interval bazat pe:

  • faptul că 75% din referințele studiilor clinice sunt publicate în ultimii 11 ani;

  • durata mediană de 4,8 ani între înregistrarea și publicarea unui studiu clinic.

Clasificarea modalităților

• Terapie celulară:

  • bazată pe celule stem hematopoietice

  • bazată pe celule stem mezenchimale

• Terapie genică:

  • in vivo

  • ex vivo

Analiza colaborărilor și finanțării

Au fost evaluate:

• contribuțiile pe țări;

• productivitatea articolelor cu impact per cercetător activ;

• rețelele de colaborare internațională;

• finanțarea publică, în special din partea National Institutes of Health.

Rezultate

Tendințe istorice ale cercetării

• Numărul publicațiilor în terapia celulară a crescut până în 2010, apoi s-a plafonat.

• Terapia genică a avut un vârf în jurul anului 2000, urmat de declin și relansare după 2015, determinată de abordările ex vivo.

• Celulele stem hematopoietice au reprezentat constant peste 50% din cercetarea în terapia celulară.

Impact științific

• Raportul de articole cu impact:

  • ~30% pentru terapia hematopoietică la vârf.

  • ~50–60% pentru celulele stem mezenchimale și terapiile genice.

Aceasta indică vizibilitate științifică ridicată, dar nu neapărat succes clinic.

Tranziția către studii clinice

• Celule stem hematopoietice:

  • tranziție timpurie și stabilă către clinică;

  • raport de tranziție clinică menținut la nivel ridicat.

• Celule stem mezenchimale:

  • creștere clinică în jurul lui 2010, apoi stagnare;

  • scădere progresivă a eficienței translării.

• Terapie genică in vivo:

  • activitate clinică stabilă sau în declin după 2000;

  • limitare la boli monogenice rare.

• Terapie genică ex vivo:

  • creștere rapidă a studiilor clinice după 2017;

  • tranziție eficientă și susținută.

Dinamica temelor de cercetare

• Domeniul hematopoietic rămâne centrat pe neoplazii hematologice.

• Celulele mezenchimale s-au orientat spre:

  • infecții virale și COVID-19;

  • exozomi și regenerare tisulară.

• Terapia genică evidențiază:

  • CRISPR și vectori virali în abordările in vivo;

  • imunoterapia CAR-T în abordările ex vivo.

Contribuții globale

• Statele Unite domină cantitativ și calitativ.

• China crește rapid și ajunge la ~20% din publicații și articole cu impact.

• Europa menține influență stabilă și eficiență ridicată.

• Japonia rămâne sub nivelul altor regiuni la impact științific.

Colaborarea internațională

• În Europa, ~50% din articolele cu impact sunt rezultatul colaborărilor internaționale.

• În Statele Unite, China și Japonia: ~20%.

• Colaborările Statele Unite–Europa cresc probabilitatea articolelor cu impact ridicat.

• Colaborările Statele Unite–China nu prezintă același efect pozitiv.

Rolul finanțării

• Finanțarea publică urmărește, în general, producția de cercetare de impact.

• Investițiile recente vizează:

  • translarea clinică;

  • producția și scalarea terapiilor – bariere majore pentru comercializare.

Concluzii

Pe parcursul a 35 de ani, terapiile celulare și genice au evoluat heterogen, cu diferențe majore între modalități și regiuni.

• Transplantul hematopoietic și terapia genică ex vivo sunt cele mai apropiate de maturitatea clinică.

• Terapiile mezenchimale și genele in vivo rămân limitate de obstacole biologice și economice.

• Colaborarea internațională extinsă reprezintă un factor esențial pentru cercetarea de impact și progresul clinic.

Aceste rezultate oferă o bază strategică pentru politici de cercetare, investiții și cooperare globală în medicina regenerativă și terapia genică.