Acidul aceneuramic este primul medicament aprobat pentru tratamentul miopatiei GNE

Studiul condus de Universitatea Tohoku a evaluat siguranța și eficacitatea administrării pe termen lung a acidului aceneuramic cu eliberare prelungită (SA-ER) la pacienți cu miopatia GNE, o afecțiune musculară ereditară caracterizată prin slăbire progresivă.
Studiul a fost desfășurat în Japonia ca o extensie a unui studiu anterior de fază II/III, implicând 19 subiecți care au continuat tratamentul pentru încă 72 de săptămâni, urmate de o perioadă de urmărire de 4 săptămâni pentru evaluarea siguranței.

Rezultatele indică o tolerabilitate bună a tratamentului, fără evenimente adverse severe sau care să necesite întreruperea medicamentului. Cele mai frecvente reacții adverse au fost de natură gastrointestinală, cum ar fi scaunele moi și constipația. Din punct de vedere al eficacității, deși nu s-a observat o ameliorare statistic semnificativă a scorului de la testul de evaluare a forței musculare superioare (UEC), datele sugerează o tendință de încetinire a declinului forței musculare în grupul tratat cu SA-ER comparativ cu grupul placebo.

În concluzie, tratamentul pe termen lung cu SA-ER este sigur și poate oferi beneficii în menținerea forței musculare la pacienții cu miopatia GNE, deși nu oprește complet progresia bolii. Aceste rezultate subliniază necesitatea unor studii suplimentare pentru a explora modalități de îmbunătățire a efectelor terapeutice ale SA-ER și de a începe tratamentul în fazele timpurii ale bolii.

sursa: Science Daily