Un nou tratament folosește celulele stem proprii în loc de celulele de la donatori

Cercetătorii au raportat utilizarea unei terapii genice cu celule stem pentru a trata persoanele cu boala rară, moștenită, cunoscută sub numele de boală granulomatoasă cronică (BGC). Șase dintre acești pacienți sunt acum în remisiune și au încetat alte tratamente.
Până acum, persoanele cu X-BGC - care aveau infecții recurente, spitalizări prelungite și o durată de viață mai scurtă - trebuiau să se bazeze pe donațiile de măduvă osoasă pentru a avea șanse de remisie.

În afară de tratarea infecțiilor, singura opțiune de tratament pentru persoanele cu boală granulomatoasă cronică este să primească un transplant de măduvă osoasă de la un donator sănătos. Dar poate fi dificil de identificat un donator sănătos de măduvă, iar recuperarea după transplant poate suferi complicații și riscuri de infecție și de respingere a transplantului.

În noua abordare, cercetătorii au eliminat celulele stem hematopoietice de la pacienții cu X-BGC și au modificat celulele din laborator pentru a corecta mutația genetică. Apoi, propriile celule stem modificate genetic ale pacienților - acum sănătoase și capabile să producă celule albe în sânge, care pot face explozia imunitară de substanțe chimice - au fost transplantate înapoi în propriul corp.

Sistemul de livrare virală pentru terapia genică X-BGC a fost utilizat la șase pacienți cu vârsta cuprinsă între 2 și 27 de ani.

Pariticipanții au urmat, timp de 12 până la 36 de luni, terapia cu gene cu celule stem. „Niciunul dintre pacienți nu a avut complicații, iar rezultatele au fost la fel de bune precum cele obținute după un transplant de la donator”, a spus Kohn, autorul studiului

Persoanele cu boală granulomatoasă cronică, sau BGC, au o mutație genetică într-una din cele cinci gene care ajută celulele albe din sânge să atace și să distrugă bacteriile și ciupercile folosind o explozie de substanțe chimice. Fără această explozie chimică defensivă, pacienții sunt mai predispuși la infecții decât majoritatea oamenilor. Cea mai frecventă formă de BGC este un subtip numit X-BGC, care afectează numai bărbații și este cauzat de o mutație într-o genă găsită pe cromozomul X.

sursa: Science Daily