Un tratament împotriva unei forme genetice a sclerozei laterale amiotrofice, autorizat în Statele Unite

Compania farmaceutică americană Biogen a anunţat că a obţinut în Statele Unite o autorizare anticipată privind lansarea pe piaţă a medicamentului său Qalsody, utilizat pentru tratamentul unor forme genetice ale sclerozei laterale amiotrofice, care afectează o mică parte a acestor pacienţi, informează AFP.

Agenţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat lansarea pe piaţa din Statele Unite, în cadrul unei autorizări accelerate, a medicamentului Qalsody (denumirea comercială pentru Tofersen) pentru tratamentul SLA-SOD1, forma genetică a sclerozei laterale amiotrofice, o maladie cunoscută şi sub numele de "boala lui Charcot", a precizat Biogen într-un comunicat difuzat marţi seară.

Un studiu de fază 3 ale cărui rezultate finale sunt aşteptate pentru 2026-2027 ar trebui să permită confirmarea acestei decizii anticipate.

Qalsody este primul tratament ce ţinteşte o cauză genetică a sclerozei laterale amiotrofice (SLA) şi care a fost autorizat, a subliniat producătorul său american, precizând că, în Europa, Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) a acceptat în decembrie 2022 să examineze cererea de autorizare privind lansarea pe piaţă a Tofersen, o procedură aflată încă în curs de desfăşurare.

Formele genetice ale Bolii lui Charcot afectează doar între 10% şi 15% dintre bolnavi. Gena SOD1 este prezentă doar la 3%-4% din totalul cazurilor de SLA, potrivit datelor publicate de Asociaţia pentru cercetări asupra SLA.

Această autorizare se bazează în special pe rezultatele furnizate de mai multe studii preliminare succesive, realizate pe mai multe zeci de pacienţi cu vârste cuprinse între 23 şi 78 de ani. Medicii au constatat un declin al capacităţilor fizice mai puţin pronunţat la bolnavii trataţi cu Qalsody decât la cei care au primit un placebo.

Unda verde dată de autorităţile sanitare americane aduce "speranţa că persoanele care trăiesc cu această formă rară de SLA ar putea beneficia de o diminuare a declinului forţei lor fizice, a funcţiilor lor clinice şi respiratorii", a subliniat Timothy Miller, care a testat medicamentul Qalsody şi care este codirector al Centrului SLA din cadrul Universităţii Washington din oraşul St. Louis.

În pofida unor progrese înregistrate în ultimii ani, scleroza laterală amiotrofică rămâne deocamdată o boală incurabilă. Ea se traduce printr-o paralizie progresivă a muşchilor, un proces care face să devină treptat imposibile mersul, hrănirea, vorbirea şi respiraţia, creând o stare de "întemniţare" a bolnavului, întrucât creierul şi capacităţile lui intelectuale rămân intacte.

Odată pus acest diagnostic, speranţa de viaţă a pacientului nu depăşeşte trei-cinci ani. Anumite tratamente pot totuşi să ofere câteva luni de viaţă suplimentare prin încetinirea progresiei bolii.