ENVLPE: O nouă tehnologie de transport pentru terapiile genice, testată cu succes în restabilirea vederii și terapii celulare contra cancerului

Autor: Racheriu Dragoș, licențiat în medicină

Tehnicile moderne de editare a genomului, inclusiv sistemele CRISPR, dețin un potențial enorm pentru tratamentul bolilor genetice. Însă, livrarea eficientă și sigură a acestor instrumente moleculare în celulele-țintă reprezintă încă o provocare majoră. Un nou sistem inovator, denumit ENVLPE (Engineered Nucleocytosolic Vehicles for Loading of Programmable Editors), promite să depășească aceste obstacole, asigurând o livrare eficientă și sigură a editorilor genetici către celule.

Noua tehnologie, dezvoltată de o echipă internațională condusă de Dr. Dong-Jiunn Jeffery Truong de la Institute for Synthetic Biomedicine, Helmholtz Munich, a fost testată cu succes în modele experimentale de orbire ereditară și în terapii celulare pentru cancer.

Context

Până acum, sistemele existente de livrare, cum sunt virusurile adeno-asociate (AAV), nanoparticulele lipidice sau particulele asemănătoare virusurilor, deși utile, se confruntau cu limitări precum:

Persitența prelungită a editorilor genetici, cu risc de reacții imune.
Ineficiența în împachetarea completă a editorilor funcționali.

ENVLPE adresează aceste limitări datorită designului său modular, bazat pe "învelișuri" virale neinfecțioase, optimizate pentru a transporta în siguranță editori genetici precum base editors sau prime editors.

Despre studiu

Mecanismul ENVLPE

ENVLPE funcționează ca un vehicul molecular, care transportă editorii genetici complet asamblați către celulele-țintă.
Sistemul include un "scut molecular" care protejează editorii de degradare pe durata transportului.
Comparativ cu sistemele existente, ENVLPE asigură o livrare de peste 10 ori mai eficientă a editorilor genetici.

Testarea pe model animal de orbire ereditară

În colaborare cu echipa profesorului Krzysztof Palczewski de la UC Irvine, ENVLPE a fost testat pe șoareci cu o mutație invalidantă în gena Rpe65, responsabilă de producerea moleculelor fotosensibile în retină:

Injecțiile în spațiul subretinian au permis corectarea mutației.
Șoarecii au început să răspundă la stimuli luminoși, ceea ce demonstrează restaurarea funcției vizuale.
Rezultatele au fost remarcabile, ENVLPE obținând efecte terapeutice la doze semnificativ mai mici decât sistemele concurente.

Aplicații în terapia celulară a cancerului

ENVLPE a fost utilizat și pentru modificarea genetică a celulelor T utilizate în terapiile adoptive împotriva cancerului:

În colaborare cu laboratorul Dr. Andrea Schmidts de la TUM University Hospital, cercetătorii au eliminat moleculele de suprafață care pot declanșa reacții imune.
Această abordare deschide calea pentru dezvoltarea celulelor T "universale", ce nu necesită personalizare pentru fiecare pacient, reducând costurile și crescând accesibilitatea terapiei.

Rezultate și implicații

Eficiență ridicată de livrare, cu doze mai mici necesare pentru efect terapeutic.
Siguranță crescută, datorită protecției împotriva degradării editorilor genetici.
Aplicabilitate largă, atât pentru terapii genetice in vivo (pentru boli ereditare), cât și pentru terapii celulare ex vivo (pentru cancer).
Posibilități de personalizare, prin integrarea tehnologiilor AI pentru direcționarea precisă a editorilor genetici către tipuri specifice de celule sau țesuturi.

Perspective viitoare

Cercetătorii își propun să:

Optimizeze în continuare sistemul ENVLPE pentru diverse aplicații clinice.
Utilizeze diversitatea naturală și AI-ul pentru creșterea specificității direcționării celulare.
Obțină finanțări suplimentare și parteneriate cu industria farmaceutică pentru a aduce tehnologia în practica medicală.

Prof. Gil Westmeyer, co-autor al studiului, subliniază: „ENVLPE ne aduce semnificativ mai aproape de modificările genetice precise și la cerere ale modelelor celulare complexe. Este un exemplu al modului în care biologia sintetică poate accelera inovația medicală.”

Concluzii

ENVLPE reprezintă un pas major înainte în terapia genică și celulelor modificate genetic, cu potențialul de a transforma tratamentele pentru o gamă largă de boli genetice și cancere. Tehnologia promite nu doar eficiență și siguranță crescute, ci și un acces mai larg pentru pacienți, aducând terapia genică mai aproape de utilizarea clinică de rutină.

Data actualizare: 10-04-2025 | creare: 10-04-2025 | Vizite: 180

Bibliografie

Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors.
Cell, 2025;
DOI: 10.1016/j.cell.2025.03.015

Image by DC Studio on Freepik

Copyright ROmedic: Articolul se află sub protecția drepturilor de autor. Reproducerea, chiar și parțială, este interzisă!

Alte articole din aceeași secțiune:

Pericolul asociat editării genelor din embrionii umani

Un nou studiu al cercetătorilor de la Universitatea Oxford arată că terapiile de editare genetică, folosite des...

Noua tehnologie mRNA produce de 200 de ori mai multe proteine: speranță pentru tratamentul cancerului și al bolilor cauzate de proteine defectuoase

Un nou mecanism revoluționar, numit Internal Cap-Initiated Translation (ICIT), ar putea transforma tratamentele pe...

O genă a longevității protejează celulele stem neurale împotriva stresului

Studiile realizate asupra oamenilor care trăiesc peste 100 de ani au arătat că mulți au o versiune neobișnuit�...

Noua Referință Pangenomică Arabă promite progrese în medicina de precizie
Cercetătorii au identificat gena responsabilă de dezvoltarea unor tulburări de neurodezvoltare
Abordări inovatoare pentru livrarea ARN cu particule lipidice: eficiență menținută, inflamație minimizată
Cercetătorii au creat un genom 3D

Din Ghidul de sănătate v-ar putea interesa și:

Editarea genomului ar putea reduce riscul cardiovascular

Un studiu recent prezintă posibilitatea aplicării unei tehnici de inginerie genetică pentru reducerea riscului c...

O nouă metodă de editare genetică cu precizie absolută

Cercetătorii din cadrul Universității Kyoto au descoperit o nouă tehnică de editare genetică ce poate modific...

Editarea genelor a devenit mai simplă

Un grup de cercetători au reuşit să facă tehnologia CRISPR mai acesibilă şi standardizată prin simplificarea...

Enzimele de editare genică observate în acțiune prin imagistică 3D

Studiul reparării ADN-ului crește perspectivele pentru tehnologia de editare a genelor

Editarea genelor cu CRISPR devine mai sigură, după reproiectarea proteinei Cas9

Forumul ROmedic - întrebări și răspunsuri medicale:

Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.

intră pe forum