Molecula experimentală TY1 repară leziunile de ADN și deschide calea unei noi clase de medicamente regenerative

Un studiu realizat la Cedars-Sinai Health Sciences University și publicat în Science Translational Medicine la data de 3 decembrie 2025 a analizat modul în care o moleculă experimentală, TY1, poate influența repararea leziunilor de ADN și regenerarea țesuturilor afectate. Cercetarea arată că această intervenție moleculară ar putea contribui la vindecarea leziunilor apărute în urma infarctului, bolilor inflamatorii sau altor afecțiuni.

Context

Regenerarea țesuturilor deteriorate a reprezentat mult timp o provocare majoră în medicină, motiv pentru care terapiile cu celule stem și celule progenitoare au atras interesul cercetătorilor. Observațiile anterioare au arătat că celulele progenitoare cardiace pot contribui la regenerarea inimii prin stimularea reparării țesuturilor afectate după un infarct. Ulterior, investigațiile asupra modului de acțiune al acestor celule au sugerat că efectele regenerative sunt mediate nu doar de celulele în sine, ci și de moleculele pe care acestea le eliberează în microambient, inclusiv vesicule extracelulare bogate în ARN.
În acest context, cercetătorii au urmărit să identifice moleculele cu potențial terapeutic esențial, capabile să reproducă efectele regenerative ale celulelor progenitoare, dar într-o manieră mai sigură și mai controlabilă decât terapia celulară.

Despre studiu

Studiul publicat în Science Translational Medicine descrie dezvoltarea TY1, o moleculă ARN sintetică concepută pentru a reproduce activitatea unei molecule ARN abundente identificate în exosomii produși de celulele progenitoare cardiace.

Originea conceptului

• Cercetările au început în urmă cu peste două decenii, într-un laborator de la Johns Hopkins University, unde s-a descoperit o metodă de izolare a celulelor progenitoare din inimă.

• La Cedars-Sinai, echipa condusă de Eduardo Marbán a analizat mecanismele celulelor progenitoare și a descoperit că acestea eliberează exosomi – mici saci încărcați cu ARN și alte molecule cu rol în regenerarea țesuturilor.

• Ahmed Ibrahim a secvențiat materialul ARN al acestor exosomi și a identificat o moleculă ARN predominantă, sugerând că aceasta ar putea fi responsabilă pentru efectele reparative.

Ingineria moleculii TY1

• TY1 este o versiune proiectată în laborator care imită structura medicamentelor ARN deja aprobate clinic.

• Molecula are drept scop creșterea activității genei TREX1, o genă implicată în funcția imunitară și în eliminarea ADN-ului deteriorat.

• Prin amplificarea activității TREX1, TY1 facilitează curățarea ADN-ului afectat, reducând acumularea acestuia și prevenind răspunsurile inflamatorii care duc la fibroză.

Rezultate

Rezultatele prezentate în articol evidențiază:

• TY1 îmbunătățește repararea ADN-ului, prin activarea suplimentară a genei TREX1.

• Această activare determină creșterea producției de celule imune implicate în eliminarea ADN-ului deteriorat, un proces esențial pentru menținerea integrității tisulare.

• În modelele experimentale preclinice, moleculele ARN naturale (cele identificate în exosomi) au demonstrat capacitatea de a promova regenerarea după infarct, iar TY1 reproduce aceste efecte într-o formă moleculară mai stabilă și standardizată.

• Administrarea TY1 reduce formarea țesutului fibrotic după infarct, un factor crucial pentru recuperarea funcției cardiace.

• Molecula a demonstrat efecte promițătoare și în bolile autoimune, unde țesuturile sănătoase sunt atacate de sistemul imunitar.

• Cercetătorii descriu TY1 ca fiind primul dintr-o nouă clasă de medicamente numită exomeri, concepuți pentru a induce vindecarea prin mecanisme inspirate de terapia celulară, dar fără utilizarea celulelor.

Investigatorii plănuiesc următoarea etapă: testarea TY1 în studii clinice pentru a evalua siguranța și eficacitatea la oameni.