Terapia CAR-T, folosită pentru prima dată în tratarea unei boli autoimune rare a sistemului nervos periferic

Într-un articol publicat pe 17 iunie 2025 în The Lancet Neurology, o echipă de medici de la Ruhr-Universität Bochum a raportat prima utilizare reușită a terapiei cu celule CAR-T în tratarea unei boli autoimune severe a sistemului nervos periferic. Pacienții tratați sufereau de polineuropatie demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP), o afecțiune rară, invalidantă și adesea refractară la tratamentele convenționale.

Context

Terapia cu celule CAR-T (receptori antigenici chimérici) este utilizată cu succes de aproape un deceniu în tratamentul anumitor forme de cancer hematologic. Această terapie presupune recoltarea limfocitelor T de la pacient, modificarea lor genetică pentru a recunoaște și distruge celulele patologice, urmată de reinfuzia lor în organism.

Deși eficiența terapiei a fost dovedită în oncologie, aplicarea sa în bolile autoimune – mai ales cele ale sistemului nervos – nu fusese până acum documentată clinic. CIDP este o afecțiune autoimună rară, care afectează 2–5 din 100.000 de persoane, caracterizată prin atacul limfocitelor B asupra nervilor periferici, ducând la paralizie, pierderea sensibilității și invaliditate severă.

Despre studiul actual

Echipa interdisciplinară din Bochum a tratat doi pacienți cu forme severe, refractare la tratamente, de CIDP utilizând terapie CAR-T cu celule modificate împotriva CD19, un marker specific limfocitelor B. Procesul a implicat:

• Recoltarea celulelor T prin leucaferză

• Modificarea genetică a acestor celule în laboratoarele companiei americane Kyverna Therapeutics pentru a exprima receptori CAR complet umanizați, direcționați împotriva CD19

• Reinfuzia celulelor modificate pacienților, sub monitorizare continuă într-o unitate de terapie intermediară

Pacienții au prezentat reacții inflamatorii moderate în zilele 4–10 după infuzie, controlate eficient cu medicamente imunosupresoare standard. În mod remarcabil, primele semne de ameliorare neurologică au apărut la scurt timp după terapie, inclusiv recuperarea mobilității pierdute de ani de zile.

Rezultate

Terapia CAR-T a avut efecte rapide și durabile:

• Dispariția completă a limfocitelor B patologice din circulație în câteva zile

• Ameliorări funcționale obiectivate prin scoruri clinice și teste neurofiziologice, cu îmbunătățiri de peste 200%

• Absența necesității altor terapii imunosupresoare după o singură administrare de CAR-T

Aceasta este prima dovadă clinică că terapia CAR-T poate fi eficientă și sigură în tratarea unei boli autoimune neurologice severe.

Implicații pentru neuroimunologie

Potrivit autorului principal, prof. dr. Jeremias Motte, rezultatele reprezintă o dovadă a beneficiului clinic semnificativ al terapiei CAR-T în boli autoimune ale sistemului nervos periferic. Terapia a fost realizată în colaborare cu hematologi și imunologi, sub coordonarea prof. dr. Roland Schroers.

Prof. dr. Ralf Gold, directorul departamentului de neurologie, a subliniat că acest succes este rezultatul expertizei multidisciplinare dezvoltate la Bochum, un centru european de referință în neuroimunologie.

Până în prezent, la Spitalul Universitar din Bochum au fost tratați cu CAR-T 11 pacienți cu afecțiuni neuroimunologice severe, inclusiv CIDP, miastenia gravis și sindromul omului înțepenit (stiff person syndrome), în cadrul unor studii clinice și tratamente compasive.

Concluzii

Această primă utilizare documentată a terapiei CAR-T în CIDP demonstrează că medicina de precizie poate deveni realitate în neuroimunologie. Terapia oferă o nouă opțiune viabilă pentru pacienții la care tratamentele convenționale au eșuat, marcând un pas important în tratamentul personalizat al bolilor autoimune rare.