O nouă platformă adaptabilă permite un transport amplificat al terapiilor genice

Oamenii de știință au dezvoltat materiale pe bază de polipeptide care funcționează precum vectori eficienți pentru transportul terapiei genice. Noua platformă permite vectorilor să poată fi adaptați în mod specific.
Proiectul a fost condus de o echipă din cadrul RCSI University of Medicine and Health Sciences, finanțată de Science Foundation Ireland și publicată în Biomaterials Science.

O provocare majoră în cadrul terapiilor genice este modul acestora de pregătire, de asamblare, care să permită transportul informației în celula gazdă. Pentru vaccinurile Covid-19 care utilizează tehnologia pe bază de ARNm, informația genetică este livrată într-o nanoparticulă lipidică pentru a îi menține stabilitatea și pentru a asigura un transport adecvat la nivel celular. Acest succes generat de vaccinurile COVID a favorizat ascensiunea nanoparticulelor ca un factor cheie pentru dezvoltarea a numeroase terapii avansate și inovative.

Această platformă produce nanoparticule polipeptidice; acestea sunt mult mai flexibile și mai ușor de manevrat decât cele lipidice. Pentru a demonstra potențialul acestui tip de material, cercetătorii l-au utilizat pentru a transporta o terapie genică care are ca scop final regenerarea osoasă.

În stadiile preclinice, cercetătorii au încărcat materialul cu molecule de ADN care promovează creșterea osoasă și a vaselor de sânge. Au plasat aceste particule într-o matrice, o schelă, care putea fi implantată local la nivelul breșei respective și să transporte încărcătura genetică în celulele gazdă infiltrante. Ulterior acestui procedeu, regenerarea osoasă a fost stimulată, cu o creștere de 6 ori a formării de os.

Se urmărește în continuare dezvoltarea acestei tehnologii patentate spre comercializare, căutându-se puncte de interes în industrie și potențiali investitori interesați.

sursa: Science Daily