Promisiuni de a reda auzul persoanelor cu surditate congenitală

Pentru prima oară în istorie, o echipă de cercetători a folosit editarea genetică pentru a oferi auzul parțial unor rozătoare care aveau mutație la gena TMC1, care cauzează surditate completă și în cazul oamenilor.
Momentan persoanele cu probleme de auz pot folosi implanturi cohleare sau aparat auditiv, însă acestea doar amplifică sunetele, nu corectează problema de sănătate. Recent o echipă de cercetători de la Harvard nu doar că a propus o alternativă ci și a corectat auzul în cazul unui grup de rozătoare.

Procedura constă în „ștergerea” mutației care duce la apariția bolii și corectarea secvenței de ADN. Acest lucru a fost demonstrat în studiul în eprubetă însă pentru a trece la următoarea etapă era nevoie de împărțirea „bazei de editare” în două pentru a putea fi introdus în organism prin intermediul unui virus adeno-asociat (AAV). Odată pătrunși în organism cele două virusuri trebuiau să infecteze aceleași celulele pentru ca cele două jumătăți de bază de editare să se unească la loc.

În urma acestei intervenții rozătoarele auzeau mai bine, cel puțin parțial. Experimentele au arătat că testarea animalelor pentru reacții post-intervenție au fost un succes și că au fost capabile să detecteze sunetele medii spre tari.

Pe același principiu, echipa de experți dorește să vadă dacă poate corecta afecțiuni precum progeria, anemie falciformă și diverse tipuri de afecțiuni motorii degenerative.

sursa: ScienceDaily