Terapie celulară bazată pe celule stem oferă imunitate împotriva cancerului

Într-un studiu clinic revoluționar, cercetătorii de la University of California, Los Angeles (UCLA) au demonstrat pentru prima dată că este posibil să reprogramezi celulele stem hematopoietice ale unui pacient pentru a produce în mod continuu limfocite T funcționale – cele mai puternice celule ale sistemului imunitar în lupta împotriva cancerului. Studiul, publicat în revista Nature Communications în august 2025, deschide o nouă cale terapeutică, în care corpul pacientului devine o „fabrică internă” de celule imune direcționate împotriva tumorilor, oferind o protecție posibil prelungită în timp.

Context

Terapia celulară cu limfocite T modificate genetic (precum cele care exprimă receptori CAR sau TCR specifici pentru antigene tumorale) a revoluționat tratamentul anumitor cancere hematologice. Totuși, în cazul tumorilor solide, aceste terapii sunt adesea limitate de faptul că:

• Celulele T infuzate se epuizează sau dispar în timp;

• Rezultatele sunt adesea tranzitorii, mai ales în cancere agresive precum sarcoamele.

Pentru a depăși aceste limite, echipa de cercetare a integrat terapia genică și transplantul autolog de celule stem, creând o platformă terapeutică care oferă:

• Regenerare continuă a limfocitelor T anti-tumorale direct din măduva osoasă;

• Durabilitate prelungită a răspunsului imun antitumoral.

Despre studiu

Echipa condusă de Dr. Theodore Scott Nowicki (UCLA) și colaboratori, inclusiv laureatul Nobel Dr. David Baltimore, a testat această abordare la pacienți cu sarcoame recurente, cancere rare și agresive care exprimă markerul tumoral NY-ESO-1.

Etapele terapiei:

• Colectarea celulelor stem hematopoietice ale pacientului;

• Modificarea genetică a celulelor stem pentru a exprima un receptor TCR specific pentru NY-ESO-1 (antigen exprimat de tumorile țintite);

• Transplantul înapoi al celulelor modificate după un regim de condiționare (chimioterapie);

• Monitorizarea pacientului pentru apariția și persistența limfocitelor T terapeutice în organism.

De ce NY-ESO-1?

NY-ESO-1 este un antigen testicular-canceros, exprimat frecvent în:

• Sarcom sinovial (peste 80% din cazuri)

• Melanom și alte tumori solide

Fiind absent în majoritatea țesuturilor adulte normale, este o țintă imună ideală, minimizând riscul de atac autoimun.

Rezultate

• Terapia a fost fezabilă și sigură în această fază timpurie.

• Celulele stem modificate s-au engraftat cu succes în măduva osoasă a pacienților.

• Un pacient a prezentat semne de regresie tumorală, iar limfocitele T antitumorale au fost detectabile în sânge timp de mai multe luni.

• Studiul a oferit prima demonstrație în oameni că imunitatea împotriva cancerului poate fi programată și susținută prin intermediul celulelor stem proprii.

Implicații

„Este ca și cum am instala un upgrade imunologic permanent în organism”, afirmă Dr. Nowicki.
„Această strategie are potențialul de a preveni recidivele și de a extinde semnificativ durata protecției împotriva cancerului.”

Provocări și perspective

• Terapia este complexă și experimentală, necesitând:

  • Colectarea și modificarea celulelor stem

  • Transplant medular

  • Regim de chimioterapie de condiționare

• Nu este încă pregătită pentru utilizare pe scară largă, dar poate fi adaptată pentru alte boli, inclusiv:

  • Infecția HIV (prin generarea de celule T specifice virusului)

  • Boli autoimune (prin reprogramarea sistemului imun)

  • Alte cancere solide, prin schimbarea țintei antigene

Concluzii

• Această lucrare oferă dovada că sistemul imunitar al unui om poate fi reprogramat permanent împotriva cancerului prin terapie genică aplicată celulelor stem hematopoietice.

• Este un pas major în direcția unei noi generații de imunoterapii durabile, capabile nu doar să trateze cancerul, ci și să prevină recidivele.

• Următorii pași vor include studii clinice extinse, cu focus pe siguranță, eficiență și scalabilitate.