Studii de cohortă — Chirurgie pediatrică

Studiu randomizat crossover pe 35 de copii demonstrează că aplicația gamificată XTics reduce severitatea ticurilor cu 25,69% prin recompense imediate și contingente, cu aderență terapeutică ridicată.

Studiul arată că înlocuirea valvei pulmonare în copilărie la pacienții cu tetralogie Fallot nu reduce mortalitatea sau spitalizările totale comparativ cu amânarea intervenției la vârsta adultă.

Studiu pe 15.155 adolescenți (2001-2020) arată triplarea prediabetului și creșterea obezității, în ciuda reducerii hipertensiunii și hiperlipidemiei. Ratele de tratament rămân alarmant de scăzute.

Studiul PRISM demonstrează că profilarea moleculară cuprinzătoare dublează supraviețuirea fără progresie la 2 ani (26% vs 12%) la copiii cu cancer de înalt risc, validând medicina de precizie.

Studiul analizează 77 pacienți cu NORSE, demonstrând o creștere a utilizării imunoterapiei de linia a 2-a și a dietei cetogenice, cu corelație între administrarea precoce și durata mai scurtă a SE.

Studiu de cohortă pe 1,2 milioane de nașteri: expunerea paternă la valproat în timpul spermatogenezei nu crește riscul de malformații congenitale sau tulburări de neurodezvoltare la urmași.

Studiul multicentric pe 35 de fetuți cu anomalia Ebstein identifică scorul cardiovascular fetal (CVS) ≤6 ca predictor major al mortalității perinatale, cu 100% mortalitate la CVS=5.

Studiu GWAS G×E pe 77.519 participanți UK Biobank care demonstrează interacțiunea dintre traumatismul din copilărie și variante genetice în clustere specifice de multimorbiditate în depresia majoră.

Studiu de cohortă național (3,5 mil. copii) arată că antibioticele în sarcină/infanță nu cresc riscul de autism, dar identifică o asociere modestă cu epilepsia în prima infanță.

Studiul demonstrează că celulele CAR-T anti-GD2 cu receptor IL-7 activ sunt sigure și îmbunătățesc răspunsul clinic la copii cu tumori cerebrale agresive, precum gliomul difuz de linie mediană.

Studiul demonstrează că inițierea aferezei lipoproteinelor în copilărie reduce cu 48% riscul de evenimente cardiovasculare majore la pacienții cu hipercolesterolemie familială homozigotă.

Studiul JEWELFISH demonstrează siguranța și stabilizarea funcției motorii la pacienții cu SMA pretratați, cu creșterea susținută a proteinei SMN pe parcursul a 24 de luni de tratament cu risdiplam.

Studiu de cohortă pe 108 copii cu craniofaringiom: creșterea ponderală (BMI-SDS) este aproape universală, chiar și cu chirurgie hipotalamus-sparing, fiind influențată de sex și implicarea hipotalam...

Studiu de fază 2 pe 18 pacienți cu obezitate hipotalamică: setmelanotide a redus IMC cu 15% la 16 săptămâni și cu 26% la 12 luni, reducând semnificativ hiperfagia.

Studiul pe 5.107 copii arată că ADHD la 10 ani crește riscul de suicid și automutilare la 14 ani, cu o vulnerabilitate mai mare la băieți, medierea prin depresie și bullying fiind sub 10%.