Un nou medicament (ataciguat) ar putea reduce necesitatea intervențiilor chirurgicale pentru stenoza valvei aortice

Stenoza valvei aortice (SVA) este o afecțiune cardiovasculară gravă, afectând peste 1,5 milioane de americani și milioane de oameni la nivel global. Aceasta determină depuneri de calciu pe valva aortică, îngreunând fluxul sangvin și forțând inima să lucreze mai intens. Până acum, tratamentul standard era supravegherea pacienților până când boala devenea suficient de severă pentru a necesita o intervenție chirurgicală de înlocuire a valvei.

Cercetătorii de la Mayo Clinic au descoperit că un nou medicament, ataciguat, poate încetini semnificativ progresia bolii. Rezultatele studiilor preclinice și clinice, publicate în Circulation, indică faptul că acest medicament ar putea întârzia sau chiar preveni necesitatea unei intervenții chirurgicale. Studiile de fază 3 sunt în pregătire pentru a confirma eficacitatea și siguranța pe termen lung a tratamentului.

Despre boală și impactul tratamentului

SVA este o boală care progresează lent, simptomele principale fiind durerea toracică, dificultățile de respirație și oboseala. Majoritatea pacienților sunt diagnosticați la vârsta de peste 65 de ani, dar există și cazuri de evoluție rapidă la persoane mai tinere.

Un aspect critic este că pacienții care necesită o înlocuire a valvei înainte de vârsta de 55 de ani au un risc de peste 50% de a necesita multiple intervenții chirurgicale de-a lungul vieții, din cauza recalcificării valvei implantate.

Ataciguat are potențialul de a încetini procesul de calcificare, ceea ce ar putea permite pacienților să evite intervențiile repetate. Dacă aceștia pot amâna necesitatea înlocuirii valvei până la vârsta de 65 de ani, riscul de recalcificare scade semnificativ.

Rezultatele studiului clinic

• Studiile preclinice pe șoareci au demonstrat că ataciguat poate încetini progresia bolii chiar și atunci când tratamentul începe într-un stadiu avansat.
• Studiile clinice pe pacienți cu SVA moderată au arătat că medicamentul este bine tolerat și nu are efecte secundare semnificative față de placebo.
• În studiul de fază 2, desfășurat pe 23 de pacienți, ataciguat a redus progresia calcificării valvei aortice cu 69,8% în șase luni, comparativ cu placebo.
• Pacienții tratați cu ataciguat și-au menținut o mai bună funcție a mușchiului cardiac.
• O descoperire esențială a fost că ataciguat nu a afectat formarea osoasă, un aspect crucial pentru siguranța tratamentului.

Mecanismul de acțiune al ataciguat

Cercetările efectuate în ultimii 10 ani la Mayo Clinic au arătat că ataciguat reactivează o cale biologică care împiedică calcificarea valvei aortice. Prin această acțiune, medicamentul are potențialul de a preveni apariția stenozei valvulare sau de a încetini progresia acesteia.

Aceste descoperiri reprezintă un pas major în tratamentul SVA, având potențialul de a îmbunătăți calitatea vieții pacienților și de a reduce nevoia de intervenții chirurgicale.

Perspective viitoare

• Următorul pas este lansarea unui studiu de fază 3, care va evalua eficiența și siguranța ataciguatului pe termen lung.
• Studiul va fi realizat printr-un parteneriat între Mayo Clinic și industria farmaceutică.
• Cercetătorii speră că acest medicament va deveni primul tratament capabil să încetinească evoluția SVA și să ofere o alternativă la intervenția chirurgicală.

Concluzie

Descoperirea ataciguatului marchează un progres semnificativ în tratamentul stenozei valvei aortice, o boală care afectează milioane de oameni. Dacă studiile clinice confirmă eficacitatea acestuia, ataciguat ar putea deveni primul medicament care întârzie sau previne necesitatea înlocuirii valvei aortice, îmbunătățind semnificativ viața pacienților.