Un nou sistem de administrare permite injectarea la domiciliu a terapiilor proteice concentrate: o inovație promițătoare pentru pacienți

Un studiu publicat pe 20 august 2025 în revista Science Translational Medicine, realizat de cercetători de la Universitatea Stanford, propune o platformă revoluționară pentru administrarea terapiilor pe bază de proteine. Noua metodă permite formularea acestor medicamente la concentrații foarte mari, menținând stabilitatea și eficacitatea lor, ceea ce ar putea elimina necesitatea perfuziilor intravenoase lente și complexe.

Context

Terapiile biologice pe bază de proteine sunt esențiale în tratamentul unor boli cronice, precum cancerul, afecțiunile autoimune și tulburările metabolice. Totuși, administrarea acestora presupune doze mari și formulări diluate, pentru a evita agregarea și degradarea proteinelor, ceea ce impune perfuzie intravenoasă de durată într-un cadru clinic.

Această constrângere reprezintă o barieră semnificativă în calea autoadministrării rapide și eficiente, afectând calitatea vieții pacienților.

Despre studiul actual

Obiectiv

Cercetătorii au urmărit să creeze un sistem care să permită administrarea subcutanată a proteinelor la concentrații foarte mari, într-o formă injectabilă cu seringi standard sau autoinjectoare, stabilă și sigură pentru utilizare individuală.

Tehnologie: Particule uscate cu înveliș polimeric protector

• A fost dezvoltat un copolimer pe bază de poliacrilamidă, denumit MoNi, cu temperatură de tranziție vitroasă ridicată, ceea ce îi permite să rămână solid și stabil chiar și la temperaturi mai mari.

• Terapiile proteice au fost formulate prin spray drying – o tehnică în care proteina este amestecată cu MoNi, aerosolizată în picături fine și uscată, rezultând particule sferice cu un strat protector.

• Aceste particule sunt apoi suspendate într-un lichid care nu dizolvă proteina, dar permite injectarea eficientă a suspensiei.

„Este ca o bomboană glazurată: proteina este în interior, iar învelișul nostru formează o peliculă protectoare solidă în jurul ei,” a explicat prof. Eric Appel, autor principal și profesor la Universitatea Stanford.

Proteine testate

Au fost testate trei tipuri de terapii proteice:

• Albumină

• Imunoglobulină umană

• Anticorp monoclonal anti-COVID-19

Toate au fost formulate la concentrații mai mari de 500 mg/mL, adică mai mult de jumătate din greutatea totală a soluției era compusă din proteina medicamentoasă – de peste două ori concentrația injecțiilor clasice.

Stabilitate excelentă

Formulările obținute:

• Au rezistat cu succes la 10 cicluri de îngheț-dezgheț.

• S-au menținut stabile la temperaturi ridicate, ceea ce reprezintă un avantaj major pentru distribuție și depozitare.

• Au putut fi injectate ușor prin ace subțiri, datorită formei sferice și a suprafeței netede a microparticulelor.

Rezultate

• Tolerabilitate foarte bună în modelele preclinice.

• Posibilitate de autoadministrare la domiciliu, fără asistență medicală.

• Compatibilitate cu aproape orice terapie proteică, indiferent de structura chimică.

• Tehnologia a fost licențiată către un startup care lucrează deja la dezvoltarea de produse comerciale.

„Este o evoluție semnificativă față de tehnologiile actuale,” a afirmat coautorul dr. Alexander Prossnitz, cercetător postdoctoral.

Implicații clinice

Beneficii pentru pacienți

• Eliminarea necesității administrării intravenoase în spital.

• Tratament rapid, simplu și eficient prin autoinjector.

• Posibilitatea de tratament personalizat și administrare autonomă, cu reducerea costurilor și a timpului petrecut în clinici.

Extinderea posibilităților terapeutice

„Sunt multe molecule promițătoare care nu pot fi utilizate clinic din cauza instabilității,” a explicat Appel. „Această platformă permite formularea și administrarea unor tratamente altfel imposibil de utilizat.”

Perspective viitoare

Deși o pastilă universală anti-îmbătrânire rămâne improbabilă, această tehnologie face posibilă dezvoltarea de tratamente targetate pentru pachete de probleme metabolice sau cognitive legate de vârstă.

„Dacă putem transforma o terapie perfuzabilă într-o injecție administrabilă acasă, asta schimbă complet modul în care pacienții își pot gestiona boala,” a concluzionat Prossnitz.

Concluzii

Această platformă inovatoare dezvoltată de cercetătorii de la Stanford marchează un progres important în administrarea terapiilor proteice, permițând formulări concentrate, stabile și injectabile, compatibile cu autoinjectoare standard. Ea promite să transforme tratamentele cronice printr-o abordare mai accesibilă, mai eficientă și mai puțin invazivă pentru pacienți.