Livrarea genetică direct în plămâni: un nou sistem promițător pentru tratarea cancerului pulmonar și a fibrozei chistice

Autor: Racheriu Dragoș, licențiat în medicină

Un nou sistem de livrare a terapiilor genetice direct în plămâni a fost dezvoltat de cercetători de la Oregon State University, în colaborare cu Oregon Health & Science University și Universitatea din Helsinki. Studiile, publicate în Nature Communications și Journal of the American Chemical Society în 2025, demonstrează eficiența unei nanoparticule inovatoare care transportă ARN mesager și instrumente de editare genetică în celulele pulmonare, cu efecte pozitive în modele murine de cancer pulmonar și fibroză chistică.

Context

Terapia genetică oferă perspective promițătoare pentru boli respiratorii severe, însă una dintre cele mai mari provocări rămâne transportul sigur și eficient al materialului genetic către organele țintă. În special pentru plămâni, abordările convenționale se confruntă cu dificultăți legate de livrarea specifică, stabilitate și efecte adverse sistemice. Fibroza chistică, o boală ereditară cauzată de mutația unei singure gene (CFTR), și cancerul pulmonar avansat sunt două afecțiuni unde intervenția genetică ar putea avea un impact terapeutic major. Până în prezent, însă, metodele eficiente de livrare pulmonară au fost limitate.

Despre studiul actual

Echipa condusă de profesorul Gaurav Sahay a creat și testat peste 150 de materiale diferite pentru a identifica un sistem optim de livrare genetică. Studiile s-au desfășurat pe modele murine și au condus la descoperirea unei noi nanoparticule bazate pe lipide, care poate transporta:

ARN mesager (mRNA) pentru exprimarea genelor terapeutice
Instrumente de editare genetică (CRISPR-Cas)

Această nanoparticulă este formată dintr-o clasă nouă de lipopolimeri ionizabili, sintetizați printr-o metodă chimică inovatoare numită reacția split-Ugi. Această reacție permite obținerea unei biblioteci largi de lipide direcționate către plămâni, cu potențial de a fi adaptate și pentru alte organe țintă în viitor.

Printre autorii lucrării publicate în Nature Communications se numără K. Yu Vlasova, D.K. Sahel, Namratha T.V. Murthy, Milan Gautam, Antony Jozic, împreună cu colaboratori de la OHSU și Universitatea din Helsinki. Cealaltă lucrare, apărută în JACS, a fost semnată de Murthy, Jonas Renner, Emily Bodi și Gaurav Sahay.

Detalii experimentale

În modele murine de fibroză chistică, tratamentul cu nanoparticule a dus la ameliorarea funcției pulmonare.
În modele murine de cancer pulmonar, livrarea mRNA a stimulat răspunsul imun antitumoral și a încetinit creșterea tumorală.
Nanoparticulele au fost bine tolerate, fără a produce efecte toxice sistemice semnificative.
S-a demonstrat o eficiență crescută a transfectării în celulele epiteliale ale plămânului, comparativ cu metodele convenționale.

Rezultate

Studiul aduce dovezi clare asupra fezabilității livrării genetice specifice la nivel pulmonar:

Eficiență crescută a editării genetice și exprimării genice în țesutul pulmonar
Restaurarea funcției CFTR în modelul de fibroză chistică
Activarea sistemului imun antitumoral, cu scăderea semnificativă a masei tumorale
Absorbție pulmonară crescută și distribuție optimă în arborele respirator

Conform autorilor, metoda are un profil de siguranță bun și oferă flexibilitate în ceea ce privește dimensiunea și tipul acizilor nucleici livrați.

Concluzii

Această descoperire marchează un pas important în dezvoltarea terapiilor genetice pentru boli respiratorii. Sistemul de livrare bazat pe lipopolimeri ionizabili sintetizați prin reacția split-Ugi:

Permite personalizarea tratamentelor genetice pentru diverse afecțiuni pulmonare.
Are potențial de a fi extins pentru tratamente sistemice sau direcționate către alte organe.
Deschide calea spre terapii eficiente și sigure, cu aplicabilitate clinică în viitorul apropiat.

Data actualizare: 17-06-2025 | creare: 17-06-2025 | Vizite: 129

Bibliografie

Synthesis of ionizable lipopolymers using split-Ugi reaction for pulmonary delivery of various size RNAs and gene editing. Nature Communications, 2025; 16 (1) DOI: 10.1038/s41467-025-59136-z

Image by gpointstudio on Freepik

Copyright ROmedic: Articolul se află sub protecția drepturilor de autor. Reproducerea, chiar și parțială, este interzisă!

Alte articole din aceeași secțiune:

Fibroza pulmonară post-COVID-19 - prognostic mai bun decât cea idiopatică

O echipă de cercetători de la Universitatea din Florida de Sud, condusă de dr. Jose Herazo-Maya, a descoperit c�...

Avertismente microbiene care pot prezice riscul de deces în pneumonia severă

Un studiu realizat la Fuzhou University Affiliated Provincial Hospital și publicat în Frontiers in Microbiology l...

Un instrument bazat pe inteligență artificială evidențiază conexiunile dintre fibroza pulmonară și procesul de îmbătrânire

Fibroza pulmonară idiopatică (FPI) este o afecțiune pulmonară progresivă și incurabilă, caracterizată prin ...

Rolul surprinzător al microbiotei intestinale în astm
Consumul de fructe poate atenua efectele poluării aerului asupra funcției pulmonare
Utilizarea inhalatorului la mijlocul după-amiezii poate îmbunătăți controlul astmului pe timp de noapte
O triplă terapie aduce îmbunătățiri majore în fibroza chistică

Din Biblioteca medicală vă mai recomandăm:

Din Ghidul de sănătate v-ar putea interesa și:

Temperatura aerului expirat ar putea ajuta la diagnosticarea cancerului pulmonar

Cercetătorii au identificat o potențială nouă metodă de a diagnostica cancerul pulmonar: măsurarea temperatu...

Bolnavii de cancer pulmonar cu metastaze la creier ar putea fi scutiți de radioterapie craniană

Pacienții cu cancer pulmonar fără celule mici răspândit la creier ar putea fi scutiți de radioterapia cranian...

Terapia cancerului pulmonar ar putea afecta sănătatea inimii

Un studiu recent vorbește despre efectele negative ale radioterapiei indicate în cancerul pulmonar asupra cordulu...

O nouă combinație de medicamente pentru cancerul pulmonar

Creșterea tumorilor pulmonare încetinită la jumătate cu o nouă abordare

Riscul de cancer pulmonar scade semnificativ după 5 ani de la întreruperea fumatului

Forumul ROmedic - întrebări și răspunsuri medicale:

Pe forum găsiți peste 500.000 de întrebări și răspunsuri despre boli sau alte subiecte medicale. Aveți o întrebare? Primiți răspunsuri gratuite de la medici.

intră pe forum