Terapia cu celule stem repară leziunile „ireversibile” ale corneei (studiu clinic)

Un nou studiu clinic de fază 1/2 a demonstrat că o terapie revoluționară cu celule stem poate restabili suprafața corneei și îmbunătăți vederea în peste 90% dintre pacienți cu leziuni grave ale ochiului, considerate anterior ireversibile. Procedura, numită CALEC (cultivated autologous limbal epithelial cells), presupune prelevarea de celule stem dintr-un ochi sănătos, cultivarea lor într-un grefon celular timp de câteva săptămâni și apoi transplantarea acestuia în ochiul afectat. Studiul, publicat pe 4 martie 2025 în Nature Communications, deschide calea pentru noi tratamente destinate pacienților cu arsuri chimice sau alte leziuni severe ale corneei.

Context

Corneea, stratul exterior transparent al ochiului, este esențială pentru claritatea vederii. În jurul ei se află limbul cornean, unde se găsesc celule stem limbal-epiteliale, responsabile de regenerarea și menținerea suprafeței oculare. Leziuni severe, cum ar fi arsurile chimice sau infecțiile, pot distruge aceste celule stem, determinând o deficiență de celule stem limbal-epiteliale (LSCD), care face imposibilă refacerea naturală a corneei.

În prezent, pacienții cu astfel de leziuni nu pot beneficia de un transplant de cornee, standardul actual de tratament. În schimb, aceștia suferă de durere oculară cronică și vedere afectată, fără opțiuni terapeutice eficiente.

Această nevoie medicală neacoperită a determinat o echipă de cercetători de la Mass Eye and Ear, parte a rețelei Mass General Brigham, să dezvolte CALEC, o terapie care regenerează suprafața oculară prin autotransplant de celule stem.

Despre studiu

Cercetarea a inclus 14 pacienți cu LSCD severă, care au fost urmăriți timp de 18 luni după tratament. Procedura CALEC a constat în:

• Prelevarea unui mic eșantion de celule stem din ochiul sănătos.
• Cultivarea celulelor într-un laborator specializat timp de 2-3 săptămâni, pentru a obține un grefon celular.
• Transplantarea grefonului pe ochiul afectat, pentru a reface suprafața corneei.

Rezultate

• La 3 luni de la transplant, 50% dintre pacienți aveau o cornee complet regenerată.
• La 12 luni, rata succesului complet a crescut la 79%, iar la 18 luni a fost de 77%.
• Când s-au luat în considerare și cazurile de succes parțial, rata totală de succes a fost de 92-93%.
• Toți pacienții au raportat îmbunătățiri ale vederii, deși nivelul progresului a variat.

Terapia a fost bine tolerată, fără efecte adverse severe. Singurul incident major a fost o infecție bacteriană la un pacient care purta lentile de contact cronice.

Implicații și pași următori

CALEC rămâne o procedură experimentală, care nu este încă disponibilă pe scară largă. Următorii pași includ:

• Extinderea studiilor clinice, cu un număr mai mare de pacienți și centre medicale implicate.
• Dezvoltarea unei variante alogene, care să utilizeze celule stem de la donatori decedați, permițând tratarea pacienților cu leziuni la ambii ochi.
• Obținerea aprobării FDA, pentru ca tratamentul să poată fi utilizat la scară largă în clinici și spitale.

Concluzie

Studiul arată potențialul uriaș al terapiei cu celule stem pentru regenerarea corneei, oferind speranță pacienților care până acum nu aveau soluții terapeutice viabile. Cercetătorii sunt optimiști că această metodă va deveni, în viitor, un tratament standard pentru leziunile oculare severe.