Studii medicale: transtiretina

AmyloScan® este un instrument de screening pentru amiloidoza ATTRv, demonstrând o sensibilitate de 95,2% la un prag de 4 puncte, facilitând diagnosticul precoce în polineuropatiile de etiologie nec...

Revizuire privind ATTR-CM: diagnostic neinvaziv prin scintigrafie osoasă și noi opțiuni terapeutice (tafamidis, acoramidis, vutrisiran) care reduc mortalitatea și spitalizările.

Tafamidis reduce mortalitatea cu 57% în stadiul I și 49% în stadiul II ATTR-CM (urmărire 90 luni), subliniind necesitatea diagnosticului precoce prin screening cu 99mTc-PYP.

Imagistica PET/CT cu ¹²⁴I-evuzamitidă detectează amiloidoza cardiacă ATTR în stadii precoce, fiind superioară scintigrafiei cu pirofosfat la pacienții cu scor Perugini 0-1.

Creșterea timpurie a transtiretinei serice (sTTR) după 28 de zile de tratament cu acoramidis prezice independent supraviețuirea în amiloidoza cardiacă ATTR, reducând riscul de deces cu 31,6% per 5 ...

Revizuire J Clin Med (mai 2025): terapii ATTR-CM — tafamidis (ATTR-ACT: −30% mortalitate), acoramidis (12,5% regresie amiloid), vutrisiran (HELIOS-B HR 0,72, FDA aprobat 2024), NI006 anticorp monoclonal, NTLA-2001 CRISPR (TTR −87% la doză unică). Diagnostic precoce și abordare individualizată.

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran reduce semnificativ mortalitatea de orice cauză și evenimentele cardiovasculare la pacienții cu amiloidoză cardiacă cu transtiretină (ATTR-CM).

Studiul HELIOS-B arată că vutrisiran reduce mortalitatea și evenimentele cardiovasculare în ATTR-CM, cu un beneficiu superior în stadiile precoce ale bolii (NAC stadiu 1).

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran menține capacitatea funcțională și îmbunătățește calitatea vieții la pacienții cu amiloidoză cardiacă ATTR pe o perioadă de 30 de luni.

Studiu de cohortă pe 710 pacienți cu ATTRwt-CM demonstrează că tafamidisul îmbunătățește supraviețuirea și este sigur la octogenari, vârsta nefiind un criteriu de excludere de la tratament.

Revizuire privind ATTR-CM ca model de medicină de precizie, analizând stabilizatorii de TTR, supresorii sintezei și degradatorii fibrilelor, cu accent pe beneficiile clinice și diagnosticul molecular.

Revizuirea sintetizează progresele 2015-2025 în amiloidoza cardiacă: diagnostic non-invaziv prin scintigrafie, terapii patogenetice (tafamidis, vutrisiran) și monitorizare imagistică avansată.

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran reduce mortalitatea (HR 0,65) și evenimentele cardiovasculare (HR 0,72) la pacienții cu ATTR-CM, îmbunătățind capacitatea funcțională și calitatea vieții.

Revizie narativă privind diagnosticul neinvaziv prin scintigrafie și terapiile moleculare (vutrisiran, tafamidis) în amiloidoza cardiacă transtiretinică (ATTR-CM).

Recenzie privind terapiile pentru cardiomiopatia amiloidă ATTR (tafamidis, vutrisiran), evidențiind eficacitatea clinică ridicată, dar și barierele financiare majore în accesul pacienților.