Studii

Studiu clinic randomizat publicat în NEJM evaluând finerenona (antagonist nonsteroidal al receptorului mineralocorticoid) la pacienți cu boală renală cronică fără diabet. Demonstrează ameliorarea evoluției renale și cardiovasculare, extinzând indicația dincolo de nefropatia diabetică.

Studiu randomizat controlat FIND-CKD (n=1.584): finerenona, antagonist nonsteroidal al receptorilor mineralocorticoizi, reduce declinul ratei de filtrare glomerulare cu 0,7 ml/min/1,73 m²/an față de placebo (P<0,001) și scade cu 23% riscul de evenimente renale sau cardiovasculare combinate (HR 0,77;

Analiza subgrupurilor din studiul FLOW (3.533 de pacienți cu diabet tip 2 și BRC) confirmă că semaglutida reduce riscul renal compozit și mortalitatea indiferent de prezența bolii cardiovasculare aterosclerotice, a insuficienței cardiace sau de nivelul riscului cardiovascular total.

Studiul clinic randomizat CHOICE-2 publicat în JAMA a testat infuzia intraarterială de alteplase imediat după trombectomie reușită pentru AVC ischemic acut. Dintre 440 pacienți randomizați în 14 centre spaniole, 57,5% din grupul cu alteplase au atins recuperare neurologică excelentă (mRS 0-1) la 90

Studiu randomizat (147 de pacienți) comparând tripla combinație encorafenib + cetuximab + FOLFIRI față de FOLFIRI standard în cancerul colorectal metastatic BRAF V600E, linia întâi. Rata de răspuns a atins 64,4% față de 39,2% (P=0,0011), cu supraviețuire fără progresie de 15,2 față de 8,3 luni (HR=0

Două RCT faze 3b (MUSETTE + GAVOTTE, 1.613 pacienți): ocrelizumab doză mare ajustată greutate (1200–1800 mg) nu ameliorează controlul progresiei dizabilității față de doza standard 600 mg. HR 0,93 (p=0,53) în SMR și HR 0,95 (p=0,64) în SMPP. Doza 600 mg rămâne optimă.

Trial PADOVA faze 2b (586 pacienți, Parkinson timpuriu): prasinezumab IV 1500 mg nu a atins endpoint-ul primar (HR 0,84, p=0,066), dar a întârziat progresia motorie cu 11,4 săptămâni (61,1 vs. 49,7 săptămâni, placebo). Date exploratorii sugestive susțin un studiu faze 3.

Studiul de faza 3b ORATORIO-HAND (1.013 pacienți, 144 săptămâni, 22 țări) demonstrează că ocrelizumab reduce cu 30% riscul de progresie a dizabilității față de placebo în SMPP, inclusiv la vârstnici și cu EDSS 7–8 (HR 0,70; p=0,0007). În subgrupul cu activitate MRI: reducere 55%.

Studiul de fază I FEEL (RCT crossover, n=25) a demonstrat că alimentele nu influențează farmacocinetica DHP107, un paclitaxel oral cu formulare lipidică fără Cremophor EL, permițând administrarea independent de mese.

Trialul PHOENYCS GO (faza 3, n=321, 48 săptămâni, 25 de țări) arată că dapirolizumab pegol, inhibitor al ligandului CD40, obține răspuns BICLA la 50% față de 35% cu placebo (p=0,011) la pacienții cu lupus eritematos sistemic moderat-sever.

Studiu fază 1-2 la 20 pacienți: țesut biologic de asistare ventriculară din celule stem alogenice a produs îngroșarea peretelui ventricular (+4,5 mm) și creșterea fracției de ejecție (+3,9 pp) la 3 luni.

Trial randomizat fază 3 HERIZON-GEA-01: zanidatamab + chimioterapie ± tislelizumab a prelungit supraviețuirea fără progresie (12,4 vs 8,1 luni) și globală (26,4 vs 19,2 luni) față de trastuzumab în adenocarcinomul gastroesofagian HER2-pozitiv.

Un atlas spațial pan-cancer al structurilor limfoide terțiare (TLS) din 12 tipuri de tumori demonstrează că maturizarea TLS prezice supraviețuirea (HR 0,38–0,61) și răspunsul la imunoterapie (55–72% vs. 18–28%). Un model AI poate identifica TLS mature direct din histopatologia H&E standard.

Trial randomizat ALLEVIATE-HF cu 711 pacienți IC fără CIED: monitorizarea continuă prin ICM a detectat FA la 66,6%, bradiaritmii la 47,1% și TV/FV la 20,1% în 3 ani; aritmiile au fost asociate cu intervenții terapeutice (HR 3,8) și spitalizări (HR 1,79).

Comparație inter-studii (Clasa III): vamorolona 6 mg/kg/zi are eficacitate motorie similară cu prednisonul și deflazacortul la băieții cu distrofie musculară Duchenne (4–7 ani, 48 de săptămâni), cu avantajul semnificativ al păstrării creșterii liniare față de corticosteroizii clasici.