Studii RCT (studiu randomizat controlat) — Hematologie

Studiul de fază III demonstrează eficacitatea terapiei genice exa-cel la copii de 5-11 ani cu β-talasemie și siclemie, cu independență transfuzională și absența crizelor vaso-ocluzive la toți pacie...

Studiul INSTANT demonstrează că tirofibanul adjuvant post-tenecteplase îmbunătățește recuperarea neurologică la 90 de zile în AVC ischemic fără ocluzie majoră, cu un profil de siguranță favorabil.

Acidul bempedoic reduce riscul de tromboembolism venos cu 42% la pacienții cu intoleranță la statine, conform unei analize post-hoc a studiului CLEAR Outcomes.

Trial JAMA faza III (423 pac., 40 centre, China): tucidinostat oral (inhibitor HDAC) + R-CHOP îmbunătățește semnificativ supraviețuirea fără progresie față de R-CHOP în DLBCL dublu-expresor MYC/BCL2 (DEL) — subgrup cu prognostic rezervat (30-40% din DLBCL).

Trial TRIANGLE Lancet faza III 4,5 ani (165 centre, 13 țări + Israel): ibrutinib + R-CHOP fără ASCT este non-inferior față de ASCT standard în limfomul din celule de manta la 18-65 ani. Pune în discuție necesitatea transplantului autolog în era ibrutinibului.

Studiu TAPIS (Lancet 2026), 1.382 de pacienți din 60 de spitale chineze: terapia duală antiplachetară cu ticagrelor și aspirină inițiată în 6 ore după tromboliză IV crește recuperarea funcțională la 90 de zile (68,7% vs 62,0%; RR 1,11; p=0,0089), fără creștere semnificativă a hemoragiei intracranien

Eur Heart J 2026: TAILORED-CHIP RCT, 2.018 pacienti PCI complex risc inalt. Strategie tailored (ticagrelor 60mg+aspirina <6 luni → clopidogrel monoterapie >6 luni) vs DAPT (clopidogrel+aspirina 12 luni). Endpoint primar: 10.5% vs 8.8% (HR 1.19, p=0.21 — nesemnificativ). Sangerare la 12 luni: 7.2% vs

RCT faza III FRONTIER2 (n=254): Mim8 (denecimig, anticorp bispecific FVIII-mimetic, Novo Nordisk) profilaxie hemofilie A. Vs on-demand: Mim8 sapt reducere 96,4% (0,57 vs 15,76/an; p<0,001), lunar 98,7% (0,20 vs 15,76). Vs profilaxie anterioara: sapt -54%, lunar -42,8% (ambele p=0,006). Siguranta: re

Studiul OCEANIC-STROKE demonstrează că asundexianul reduce cu 26% riscul de AVC ischemic recurent la pacienții cu AVC non-cardioembolic, fără a crește riscul de sângerări majore.

Studiu clinic randomizat de faza 3 care demonstrează eficacitatea hetrombopagului oral în creșterea numărului de trombocite la copii cu ITP refractară, comparativ cu placebo.

Pacienții cu embolie pulmonară cu risc intermediar-înalt care au primit doze mici de medicament trombolitc livrat direct la locul cheagului prin cateter, cu ajutorul ultrasunetelor, au avut cu 61% mai puține evenimente grave față de cei tratați doar cu anticoagulante standard.Studiul HI-PEITHO, prim

Trial randomizat NEJM pe 544 pacienți: fibrinoliza cateter-direcționată cu ultrasunete reduce endpoint-ul primar al EP de risc intermediar de la 10,3% la 4,0% (P=0,005, -61%). Fără hemoragie intracraniană; hemoragie majoră 4,1% vs 2,2% (nesemnifica

CHAMPION-AF NEJM, ~3.000 pacienți cu FA: dispozitivul Watchman (LAA closure) noninferior NOAC pentru AVC/deces CV (5,7% vs 4,8%, P<0,001 noninferiorititate) și superior pentru sângerare non-procedurală (10,9% vs 19,0%, HR 0,55, -45%). Urmărire 3 ani.

Studiul RECITE demonstrează că romiplostim previne eficient trombocitopenia chimio-indusă, permițând menținerea dozelor de chimioterapie la 84% dintre pacienți, comparativ cu 36% în grupul placebo.

Studiul FAVOR III China arată că aderența la terapia conform ghidurilor după revascularizare coronariană completă reduce riscul de evenimente cardiovasculare majore cu 35% la 3 ani.