Studii RCT (studiu randomizat controlat) — Pediatrie

Trial randomizat fază 3 JCEM 2026: diazoxid colină (DCCR) eliberare prelungită vs. placebo în sindromul Prader-Willi. Reducere semnificativă a hiperfagiei (endpoint primar), a grăsimii corporale și îmbunătățiri comportamentale. DCCR — potențial prim tratament aprobat pentru hiperfagia din SPW.

Trial randomizat canadian (n=127): intervenția de stil de viață de 6 luni înainte de fertilizare nu a crescut semnificativ rata nașterilor vii (44,4% vs 35,9%), dar a dublat rata sarcinilor naturale (27% vs 12,5%, p<0,05) la femeile cu obezitate și infertilitate.

Studiu randomizat dublu-orb pe 77 pacienți cu sindrom Prader-Willi: întreruperea tratamentului cu diazoxidă colină (DCCR) a agravat semnificativ hiperphagia (scor HQ-CT: 7,6 placebo vs 2,6 DCCR, p=0,0022) și a dus la acumulare mai mare de greutate.

Trial TRIANGLE Lancet faza III 4,5 ani (165 centre, 13 țări + Israel): ibrutinib + R-CHOP fără ASCT este non-inferior față de ASCT standard în limfomul din celule de manta la 18-65 ani. Pune în discuție necesitatea transplantului autolog în era ibrutinibului.

Trial JID (1.398 copii Kenya): 5 zile azitromicina la externare reduce purtarea pneumococică (22,5%), dar crește rezistența la azitromicina la izolatele pneumococice la 6 luni. Date cu implicații pentru utilizarea azitromicina în pediatrie și strategiile de masă.

Studiu randomizat SciTranslMed (61 sugari HIV, 14 zile de la ART): VRC01 40mg/kg subcutanat bine tolerat, dar nu reduce suplimentar ADN HIV-1 față de ART singur. Concentrații VRC01 sub valorile-țintă; relație post-hoc între concentrații mai mari și reduceri mai mari ale ADN viral.

GASTROSAM Lancet Child faza 2 (6 spitale, Kenya+Niger+Nigeria+Uganda): ORS-standard OMS vs ReSoMal în malnutriție acută severă cu diaree + deshidratare la copii 6 luni-12 ani. Prima evaluare randomizată care reevaluează recomandarea exclusivă ReSoMal din ghiduri.

Trial faza 2 factorial 2×2 Lancet Neurology (12 săptămâni, Philadelphia): combinația nicotinamidă ribozidă (precursor NAD⁺) + exercițiu individualizat la domiciliu crește capacitatea cardiorespiratorie în ataxia Friedreich (10-40 ani). Sigur și tolerabil; studii mai lungi necesare.

Trial randomizat BMJ sham-controlat (200 copii 4-10 ani, China): a-cTBS 10 sesiuni/zi × 5 zile pe cortexul motor stâng îmbunătățește semnificativ comunicarea socială (SRS-2) față de sham în TSA, cu efect menținut la 1 lună. Protocol intensiv non-farmacologic promițător în autism.

Trial Circulation faza 2 (241 pac., 6 săptămâni): memantina (antagonist NMDA, medicament Alzheimer) reduce PAC frecvente cu 47,1 pp față de placebo la adulți simptomatici. Prima dovadă RCT pentru sistemul glutamatergic cardiac ca țintă terapeutică non-ion channel în aritmii atriale.

Trial faza III Nature Medicine 2026 (16.235 participanți, 5 ani, Brazilia): vaccinul dengue Butantan-DV în doză unică — eficacitate 65% global, 77,1% la seropozitivi, 58,9% la naivi, indiferent de serostatus. Obiective primare și secundare atinse.

Un trial clinic randomizat, dublu-orb, publicat &icirc;n The Lancet Microbe, demonstrează că transplantul de microbiom vaginal (VMT &mdash; vaginal microbiota transplantation) efectuat fără pretratament antibiotic nu a depășit semnificativ placebo &icirc;n restabilirea unui microbiom vaginal dominat

Un studiu realizat la University of Copenhagen &icirc;n cadrul proiectului european SWEET și publicat &icirc;n jurnalul Nutrients a analizat, printr-un design randomizat controlat, efectele &icirc;ndulcitorilor non-calorici asupra apetitului și aportului energetic la adulți cu suprapondere sau obezi

Un studiu realizat la Rice University, publicat &icirc;n Hormones and Behavior, a investigat modul &icirc;n care utilizarea contraceptivelor hormonale influențează reactivitatea emoțională, eficiența strategiilor de reglare emoțională și memoria detaliată pentru imagini emoționale. Studiul a inclus

În cadrul Congresului anual al European Association for the Study of Diabetes (EASD) desfășurat la Viena între 15–19 septembrie 2025, au fost prezentate rezultatele studiului MELD-ATG, publicat simultan în The Lancet. Echipa de cercetare condusă de prof. Chantal Mathieu, președintele EASD și special