Studii RCT (studiu randomizat controlat) — Chirurgie pediatrică

Studiu randomizat la 176 copii cu leucemie acută promielocitară: formula orală Realgar-Indigo naturalis este non-inferioară trioxidului de arsen intravenos, reducând spitalizarea și complicațiile.

Studiul de fază 3 IMerge demonstrează că imetelstat induce independență transfuzională la 40% din pacienții cu MDS cu risc scăzut refractari la ESA, cu un profil de toxicitate hematologică gestiona...

Studiul ESO-Shanghai 13 demonstrează că adăugarea tratamentului local la terapia sistemică dublează supraviețuirea fără progresie (15,3 vs 6,4 luni) în carcinomul esofagian scuamos oligometastatic.

Studiu RCT privind batoclimab în oftalmopatia tiroidiană: reduce autoanticorpii și volumul muscular, dar nu atinge obiectivul primar de proptoză la 12 săptămâni din cauza opririi premature.

Studiul REAL4 demonstrează că somapacitan administrat săptămânal menține o creștere eficientă și sigură pe 2 ani la copiii cu deficit de hormon de creștere, fiind preferat de 90% dintre familii.

Studiul PREVAPIX-ALL (512 copii) a evaluat apixabanul în profilaxia TEV la pacienții cu LAL. Nu s-a demonstrat o reducere statistic semnificativă a TEV, dar s-au obținut date importante de siguranță.

Studiul RCT Kidney BEAM demonstrează că o platformă digitală de activitate fizică îmbunătățește semnificativ calitatea vieții mentale la pacienții cu boală cronică de rinichi după 12 săptămâni.

Studiul HPTN 083 confirmă eficacitatea superioară a cabotegravirului injectabil față de profilaxia orală în prevenția HIV, menținută și în primul an de monitorizare deschisă.

Studiu de fază II (N=20) privind tazemetostat în tumori pediatrice refractare cu alterări EZH2/SMARCB1: ORR 5%, dar 25% stabilizare boală ≥6 luni.

Studiu randomizat de faza 2: treosulfanul reduce mortalitatea precoce post-transplant la 0% față de 10% cu busulfan la copii cu boli nemaligne, cu supraviețuire globală superioară (96,1% vs 88%).

Studiul pilot demonstrează fezabilitatea alimentației cu restricție de timp (12:00–20:00) la adolescenții cu diabet tip 2, observându-se reduceri ale IMC și HbA1c intragrupal.

Studiul demonstrează că suplimentarea cu omega-3 ca adjuvant la paroxetină reduce simptomele depresive și îmbunătățește funcția cognitivă la adolescenți, corelându-se cu markerii biologici NSFR.

Studiul demonstrează că evinacumabul reduce LDL-C cu 48,3% la copii (5-11 ani) cu HoFH, oferind o opțiune eficientă prin mecanism LDLR-independent, cu profil de siguranță acceptabil.

Studiul LUNA 3 evaluează eficacitatea rilzabrutinibului, un inhibitor BTK cu mecanism dual, în tratamentul trombocitopeniei imune persistente sau cronice, comparativ cu placebo.

Studiul demonstrează că anlotinibul prelungește semnificativ supraviețuirea fără progresie (40,5 vs 8,4 luni) la pacienții cu carcinom tiroidian refractar la iod radioactiv, fiind o opțiune terapeu...