Studii medicale: Amiloidoza

Studiul demonstrează că terapia cu vutrisiran (ARNi) reduce semnificativ captarea miocardică DPD la SPECT cantitativ, corelând cu ameliorarea clinică în amiloidoza cardiacă ATTR.

Studiu pe 2.371 pacienți arată că MRA sunt bine tolerate și reduc mortalitatea în ATTR-CM, în timp ce IEC/sartanii au rate mari de discontinuare și beneficii neclare.

Revizuire a algoritmilor de diagnostic pentru amiloidoza cardiacă, subliniind importanța scintigrafiei pentru ATTR-CA și necesitatea excluderii proteinelor monoclonale pentru a evita erori fatale.

Studiul HELIOS-A (faza 3) demonstrează că vutrisiran (RNAi) administrat subcutanat trimestrial ameliorează semnificativ neuropatia ATTRv și calitatea vieții, fiind non-inferior patisiranului.

Ghid internațional pentru amiloidoza ATTRv: recomandări terapeutice bazate pe consens pentru silenciatori genici, stabilizatori cinetici și transplant hepatic în funcție de fenotipul clinic.

Studiu observațional pe 816 pacienți cu amiloidoză cardiacă: 49% prezintă deficit de fier, asociat cu ATTR, diabet, aspirină și GLS alterat, fără impact semnificativ asupra mortalității.

Studiul Kumamoto estimează o incidență a ATTR-CM de 1/10.000 persoane-ani, confirmând subdiagnosticarea bolii la vârstnici și importanța scintigrafiei Tc-PYP în diagnosticul precoce.

Studiul ATTR-ACT LTE demonstrează că tafamidis reduce mortalitatea cu 41% la 5 ani în amiloidoza cardiacă cu transtiretină, subliniind necesitatea diagnosticului și tratamentului precoce.

Comparație indirectă între patisiran și tafamidis în amiloidoza ereditară cu polineuropatie: patisiran arată o eficacitate superioară în reducerea progresiei neuropatiei și calitatea vieții.

Studiul analizează tehnicile imagistice și biomarkerii pentru diagnosticul și stadializarea amiloidozei cardiace, subliniind importanța diagnosticului precoce pentru un prognostic favorabil.