Studii

Studiul OptiTROP-Lung05 demonstrează că sacituzumab tirumotecan plus pembrolizumab reduce riscul de progresie cu 65% (HR 0,35) față de pembrolizumab singur în NSCLC avansat PD-L1+ fără mutații driver.

Studiul CROWN la 7 ani demonstrează că lorlatinibul oferă un beneficiu istoric în NSCLC ALK-pozitiv, cu 55% rată de supraviețuire fără progresie și mediana PFS neatinsă după 83 de luni de urmărire.

Trialul PHOENYCS GO (faza 3, n=321, 48 săptămâni, 25 de țări) arată că dapirolizumab pegol, inhibitor al ligandului CD40, obține răspuns BICLA la 50% față de 35% cu placebo (p=0,011) la pacienții cu lupus eritematos sistemic moderat-sever.

Un atlas spațial pan-cancer al structurilor limfoide terțiare (TLS) din 12 tipuri de tumori demonstrează că maturizarea TLS prezice supraviețuirea (HR 0,38–0,61) și răspunsul la imunoterapie (55–72% vs. 18–28%). Un model AI poate identifica TLS mature direct din histopatologia H&E standard.

Trial randomizat fază 3 HERIZON-GEA-01: zanidatamab + chimioterapie ± tislelizumab a prelungit supraviețuirea fără progresie (12,4 vs 8,1 luni) și globală (26,4 vs 19,2 luni) față de trastuzumab în adenocarcinomul gastroesofagian HER2-pozitiv.

Studiu fază 1-2 la 20 pacienți: țesut biologic de asistare ventriculară din celule stem alogenice a produs îngroșarea peretelui ventricular (+4,5 mm) și creșterea fracției de ejecție (+3,9 pp) la 3 luni.

Studiul INAVO120 confirmă profilul de siguranță gestionabil al inavolisibului în cancerul mamar PIK3CA-mutat, cu efecte adverse reversibile prin protocoale suportive standardizate.

Donanemab încetinește cu 40,3% progresia bolii Alzheimer precoce la pacienții eligibili din UE, conform unei reanalize a studiului TRAILBLAZER-ALZ 2.

Comparație inter-studii (Clasa III): vamorolona 6 mg/kg/zi are eficacitate motorie similară cu prednisonul și deflazacortul la băieții cu distrofie musculară Duchenne (4–7 ani, 48 de săptămâni), cu avantajul semnificativ al păstrării creșterii liniare față de corticosteroizii clasici.

Trial randomizat ALLEVIATE-HF cu 711 pacienți IC fără CIED: monitorizarea continuă prin ICM a detectat FA la 66,6%, bradiaritmii la 47,1% și TV/FV la 20,1% în 3 ani; aritmiile au fost asociate cu intervenții terapeutice (HR 3,8) și spitalizări (HR 1,79).

Ecopipamul (antagonist D1/D5) a redus riscul de recidivă a ticurilor cu 53% față de placebo la copii cu sindrom Tourette, demonstrând un profil de siguranță superior antipsihoticelor clasice.

Studiu de fază 2 arată că rogaratinib, un inhibitor pan-FGFR, oferă o rată de răspuns de 41,7% și o supraviețuire mediană fără progresie de 31 luni în GIST avansat deficient SDH.

Trialul FORUM pe 145 copii cu leucemie limfoblastică arată că monitorizarea terapeutică individualizată a busulfanului (cAUC 73,3–98,0 mg·h/L) îmbunătățește semnificativ supraviețuirea fără recidivă și egalizează rezultatele iradierii corporale totale, fără toxicitățile sale pe termen lung.

RCT multicentric (wHOPE, JAMA, n=764): abordare Whole Health VA (echipa interdisciplinara + coachWH) vs CBT de grup vs ingrijire standard la veterani cu durere cronica, 12 luni. Whole Health vs CBT: BPI-I diferenta -0,58 (p=0,02); vs standard: -0,77 (p=0,002). CBT vs standard: nesemnificativ (-0,19;

RCT (n=200 familii, UPU pediatrică): POCUS reduce anxietatea la ambele grupuri; grupul POCUS are percepție mai mare a importanței imagisticii față de consultația standard. Fără diferențe în durata vizitei.