Studii RCT (studiu randomizat controlat) — Oftalmologie

Tafamidis reduce mortalitatea cu 57% în stadiul I și 49% în stadiul II ATTR-CM (urmărire 90 luni), subliniind necesitatea diagnosticului precoce prin screening cu 99mTc-PYP.

Imagistica PET/CT cu ¹²⁴I-evuzamitidă detectează amiloidoza cardiacă ATTR în stadii precoce, fiind superioară scintigrafiei cu pirofosfat la pacienții cu scor Perugini 0-1.

Creșterea timpurie a transtiretinei serice (sTTR) după 28 de zile de tratament cu acoramidis prezice independent supraviețuirea în amiloidoza cardiacă ATTR, reducând riscul de deces cu 31,6% per 5 ...

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran reduce semnificativ mortalitatea de orice cauză și evenimentele cardiovasculare la pacienții cu amiloidoză cardiacă cu transtiretină (ATTR-CM).

Studiul arată că semaglutida nu agravează retina independent de controlul glicemic; îngroșarea retinei centrale este legată de ameliorarea rapidă a glicemiei, nu de toxicitatea specifică a moleculei.

Studiul HELIOS-B arată că vutrisiran reduce mortalitatea și evenimentele cardiovasculare în ATTR-CM, cu un beneficiu superior în stadiile precoce ale bolii (NAC stadiu 1).

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran menține capacitatea funcțională și îmbunătățește calitatea vieții la pacienții cu amiloidoză cardiacă ATTR pe o perioadă de 30 de luni.

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran reduce mortalitatea (HR 0,65) și evenimentele cardiovasculare (HR 0,72) la pacienții cu ATTR-CM, îmbunătățind capacitatea funcțională și calitatea vieții.

Studiul de randomizare Mendeliană demonstrează că predispoziția genetică la boala tiroidiană autoimună crește riscul de retinopatie diabetică și cataractă, mediată în principal prin diabetul zahara...

Analiza OCT prin deep learning arată că pegcetacoplanul reduce pierderea fotoreceptorilor cu 47-53% în atrofia geografică, diferența EZ-EPR fiind un predictor cheie pentru răspunsul terapeutic.

Studiul APOLLO-B (faza 3) demonstrează că patisiranul prezervă capacitatea funcțională și calitatea vieții la pacienții cu amiloidoză cardiacă ATTR, comparativ cu placebo, după 12 luni de tratament.

Studiu de fază 1 cu anticorpul NI006 în cardiomiopatia ATTR: profil de siguranță favorabil și reducerea imagistică a depozitelor de amiloid cardiac la doze ≥10 mg/kg.

Studiul LiGHT demonstrează că trabeculoplastia selectivă cu laser (SLT) ca primă linie oferă un control superior al PIO și o progresie mai lentă a glaucomului comparativ cu picăturile oculare la 6 ...

Patisiran reduce transtiretina serică cu 91% și stabilizează neuropatia la pacienții cu amiloidoză ATTRv cu progresie post-transplant hepatic, demonstrând eficacitate și siguranță clinică.

Studiul ATTR-ACT LTE demonstrează că tafamidis reduce mortalitatea cu 41% la 5 ani în amiloidoza cardiacă cu transtiretină, subliniind necesitatea diagnosticului și tratamentului precoce.