Studii RCT (studiu randomizat controlat) — Oftalmologie

HELIOS-B subgrupuri (JACC 2025, n=654): vutrisiran reduce mortalitatea și evenimentele CV pe întreg spectrul de severitate ATTR-CM, cu beneficiu maxim în boala precoce (NAC stadiu 1, HR 0,49) vs. boală avansată (HR 0,63).

Studiu randomizat HELIOS-B (n=655 ATTR-CM): vutrisiran (siRNA SC trimestrial) reduce riscul compozit mortalitate + CV events cu 28% (HR=0,72; p=0,01) și mortalitate la 42 luni cu 35% (HR=0,65; p=0,01). Test 6 minute: +26,5 m; KCCQ-OS: +5,8 puncte față de placebo.

Studiul de randomizare Mendeliană demonstrează că predispoziția genetică la boala tiroidiană autoimună crește riscul de retinopatie diabetică și cataractă, mediată în principal prin diabetul zahara...

Studiul APOLLO-B (faza 3, NEJM, 360 pacienți): patisiran — ARN interferent care blochează producția hepatică de transtiretină — preservă capacitatea de mers (+14,69 m față de placebo, p=0,02) și calitatea vieții (KCCQ-OS +3,7 p, p=0,04) la 12 luni în amiloidoza cardiacă ATTR hereditar sau wild-type.

Trial de fază 1 (NEJM, n=40): anticorpul NI006 anti-ATTR demonstrează profil de siguranță favorabil (fără SAE atribuite tratamentului) și dovezi imagistice de reducere a amiloidului cardiac la dozele ≥10 mg/kg, la pacienții cu cardiomiopatie transtiretinică și IC cronică.

Trialul LiGHT (633 pacienți, 6 ani) demonstrează că trabeculoplastia selectivă cu laser ca tratament primar controlează mai bine glaucomul față de picăturile oculare: 69,8% mențin PIO țintă fără terapie adițională, iar progresia bolii este redusă de la 26,8% la 19,6%.

Un studiu publicat în The New England Journal of Medicine în octombrie 2025, coordonat de profesorul Frank G. Holz și colaboratorii de la Stanford Medicine și Science Corporation, a evaluat eficiența unui implant fotovoltaic subretinian inovator – sistemul PRIMA – destinat restabilirii vederii centr