Studii medicale: Amiloidoza

Un raport clinico-patologic arată că eliminarea extensivă a amiloidului după terapia cu aducanumab se asociază cu o patologie tau redusă și o atrofie corticală mai lentă.

Studiu prospectiv pe 1.000 de vârstnici: prevalența ATTRwt-CA este de 0,46%. Screeningul identifică comorbidități la 15,6% din subiecți, optimizând raportul cost-eficiență la 39.000–46.000 euro/QALY.

Vutrisiran 25 mg a redus TTR seric cu peste 82% în studiile HELIOS-A și HELIOS-B, demonstrând o eficacitate farmacodinamică consistentă, indiferent de subpopulația sau profilul clinic al pacienților.

Revizuire Blood 2026: amiloidoza AL a atins supraviețuire la 5 ani de 76% cu daratumumab (ANDROMEDA), dar modelele prognostice actuale, dezvoltate pe terapii suboptimale, nu mai sunt valide. Biomarkeri emergenți — MRD prin spectrometrie FLC, strain longitudinal global — promițători pentru stratifica

Studiul evaluează impactul telefarmacisticii multidisciplinare asupra aderenței la tafamidis în ATTR-CM, demonstrând o persistență terapeutică superioară față de îngrijirea standard.

Sinteza evaluează fezabilitatea dispozitivelor purtabile în amiloidoza ATTR, concluzionând că tehnologia este plauzibilă biologic, dar necesită validare clinică riguroasă înainte de utilizarea cure...

CARDIO-TTRansform este cel mai mare studiu de fază 3 (1.432 pacienți) care evaluează eplontersenul, un inhibitor al sintezei TTR, față de tratamentul standard în amiloidoza cardiacă.

Studiu de cohortă pe 18 pacienți (25 ani) privind amiloidoza ereditară cu transtiretină în zone non-endemice; diagnosticul rămâne tardiv, iar noile terapii scot la iveală complicații oculare/SNC.

Studiul prezintă recomandările belgiene pentru diagnosticul amiloidozei: biopsia cu roșu Congo este obligatorie, IHC este linia întâi, iar spectrometria de masă este standardul de referință.

Studiul analizează mecanismele patogenice și prognosticul pentru cinci subtipuri de amiloidoză renală (AL, AA, ATTR, ALECT2, AFib), subliniind importanța tipizării precise pentru conduita terapeutică.

Revizuirea analizează managementul amiloidozei cardiace, subliniind importanța diagnosticului precoce și a terapiilor specifice (tafamidis, daratumumab) în îmbunătățirea prognosticului pacienților.

Studiul demonstrează că determinanții sociali nefavorabili cresc cu 50% riscul de deces și spitalizare în amiloidoza cardiacă cu transtiretină, inegalitatea rasială persistând independent de statut...

Recenzie privind terapiile pentru amiloidoza cu transtiretină (ATTR-CM), evaluând eficacitatea stabilizatorilor de tetramer (tafamidis, acoramidis) și a terapiilor de silențiere genică (patisiran, ...

Un studiu in vitro demonstrează că macrofagele și microglia produc activ fibrile Aβ42 patogene capabile de diseminare, proces exacerbat de pierderea receptorului TREM2.

Studiul demonstrează că pacienții cu amiloidoză cu transtiretină de tip sălbatic prezintă o disfuncție autonomă cardiovasculară subdiagnosticată, care necesită testare obiectivă pentru management c...