Studii

Studiul faza 2 Mini-COMET (n=22) evaluează avalglucosidaza alfa la copii cu boală Pompe cu debut infantil în declin terapeutic; doza 40 mg/kg/2 săptămâni arată tendințe de îmbunătățire motorie față de alglucosidaza alfa standard, cu aderență 100% și nicio discontinuare.

Primul RCT evaluând efectele dapagliflozinei (10 mg/zi, 6 luni) asupra ecocardiografiei la 222 pacienți cu BRC fără diabet: testează direct regresia hipertrofiei VS și îmbunătățirea funcției diastolice prin SGLT2i independent de efectele hipoglicemiante.

Studiul APACT (faza 3) arată că nab-paclitaxel + gemcitabină adjuvant nu atinge obiectivul primar (DFS), dar îmbunătățește supraviețuirea globală la 5 ani în adenocarcinomul pancreatic rezecat.

Trial randomizat factorial 2×2, n=585 adulți 65-84 ani, 18 luni. MBSR, exercițiu sau combinația nu au produs ameliorări semnificative ale memoriei episodice sau funcției executive față de control (toate p≥0,12). Surprinzător: volumul hipocampic a scăzut semnificativ în grupul MBSR la 18 luni (−20,16

RCT (n=39, Franța): ventilația ultra-lung-protectoare (Vt=1-2 mL/kg, FR=5-10/min, prone 16h) nu reduce biotrauma față de protocolul EOLIA în ARDS sever pe vv-ECMO la 48h. Niciun biomarker primar semnificativ. Trend mortalitate crescută (45% vs 17%, p=0,06) în brațul ultra-protector.

Studiul DESTINY-Breast03 demonstrează superioritatea trastuzumab deruxtecan față de trastuzumab emtansine în cancerul mamar metastatic HER2+, reducând riscul de progresie cu 67% și ameliorând supra...

Studiul BeNeDuctus demonstrează că managementul expectativ al canalului arterial persistent la prematurii extremi este non-inferior ibuprofenului precoce, reducând incidența displaziei bronhopulmon...

Studiul ORAL Surveillance demonstrează un risc crescut de malignități cu tofacitinib față de inhibitorii TNF în artrita reumatoidă, mai ales la pacienții cu risc cardiovascular ridicat.

RCT multicentric (SPHERE-HF, Eur J Heart Fail 2022): mirabegron (agonist beta-3 AR) la 80 pacienți cu CpcPH asociată IC nu a redus rezistența vasculară pulmonară (endpoint primar negativ; p=0,218), dar a îmbunătățit semnificativ fracția de ejecție a VD +3,0% (p=0,026). Primul RCT cu agonist beta3-AR

Studiu de faza 3 CLARITY AD (n=1795, 18 luni): lecanemab (anticorp anti-amiloid-beta) reduce declinul CDR-SB cu 27% față de placebo (−0,45 puncte, p<0,001) și sarcina amiloidică cerebrală în boala Alzheimer incipientă confirmată biomarkeri; ARIA la 12-17% din pacienți.

Trial randomizat controlat pe 459 adulți demonstrează că dieta DASH și dieta de fructe/legume reduc riscul ASCVD pe 10 ani cu ~10% față de dieta de control, în 8 săptămâni. Beneficii mai mari la femei (-12,9%) și adulți afro-americani (-13,9%). Date utile pentru consilierea preventivă.

Studiul CASTOR demonstrează că adăugarea daratumumabului la bortezomib și dexametazonă prelungește supraviețuirea globală în mielomul multiplu recidivat, cu beneficiu maxim la prima recădere.

RCT dublu-orb Iran, 56 pacienți cu depresie ușoară-moderată: vitamina D 50.000 UI la 2 săptămâni (8 săptămâni) reduce BDI-II cu 11,75 puncte față de placebo (p=0,003). Efectul antidepresiv este independent de IL-1β, IL-6 și CRP — sugerând mecanisme non-inflamatorii.

Studiu multicentric internațional, coordonat din SUA. Arthritis &amp; Rheumatology, noiembrie 2022. Anifrolumab, anticorp monoclonal anti-receptor interferon de tip I, demonstrează siguranță și tolerabilitate favorabile pe parcursul a 4 ani de urmărire la pacienți cu lupus eritematos sistemic

Analiza DELIVER (6.263 pacienți HFmrEF/HFpEF): dapagliflozin reduce agravarea IC sau decesul cardiovascular consistent în normoglicemie (HR 0,77), prediabet (HR 0,87) și DZ2 (HR 0,81) — fără interacțiune (p=0,82). Beneficiul cardioprotector este independent de statusul glicemic.