Studii medicale: Amiloidoza

Un studiu publicat în revista iScience și bazat pe screening de produse naturale a identificat un compus derivat din rodie, 1,2,3,4,6-penta-O-galloyl-β-D-glucoza (PGG), ca disruptor selectiv al fibrilelor amiloide formate din transtiretină (TTR). Cercetarea adresează o nevoie terapeutică

Scăderea ≥5% a LVOT-VTI calculat prin AI la 12 luni este un predictor independent al mortalității în amiloidoza cardiacă cu transtiretină, validând o nouă metodă de monitorizare a progresiei bolii.

Studiu de fază IV privind patisiran la pacienți cu amiloidoză ATTRv (V122I/T60A): 93,3% stabilizare a dizabilității neurologice la 12 luni, cu profil de siguranță favorabil și beneficii funcționale.

Studiul identifică amiloidoza atrială la 7% din pacienții cu FA supuși ablației, evidențiind o prevalență crescută la vârstnici și existența formelor izolate, nediagnosticabile prin biopsie ventric...

Studiul demonstrează că noul FLCR ajustat pentru vârstă și eGFR menține sensibilitatea în amiloidoza AL și reduce de 13 ori fals-pozitivele în ATTR-wt, limitând biopsiile inutile.

AmyloScan® este un instrument de screening pentru amiloidoza ATTRv, demonstrând o sensibilitate de 95,2% la un prag de 4 puncte, facilitând diagnosticul precoce în polineuropatiile de etiologie nec...

Prezentare de caz a unui pacient cu amiloidoză concomitentă TTR și AL, subliniind necesitatea biopsiei tisulare și a spectrometriei de masă pentru un diagnostic diferențial precis.

Un studiu publicat în Nature Aging și realizat de cercetători de la Facultatea de Medicină a Universității Johns Hopkins a evidențiat pentru prima dată o conexiune directă între senescența adipocitelor din măduva osoasă și formarea de depozite amiloide în os, în contextul bolii Alzheimer.Boala Alzhe

Review actualizat privind revoluția terapeutică în ATTR-CM, analizând stabilizatorii TTR, silencerii, editarea genică și anticorpii monoclonali ca opțiuni de tratament personalizat.

Studiul identifică decuplarea sinaptică mediată de beta-amiloid drept mecanismul prin care neuronii devin silențioși în boala Alzheimer, sugerând noi ținte terapeutice pentru plasticitatea sinaptică.

Analiza poolată a studiilor HELIOS-A și HELIOS-B confirmă siguranța pe termen lung a vutrisiranului în ATTR, cu rate de evenimente adverse comparabile cu placebo și beneficii în insuficiența cardiacă.

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiranul reduce cu 32% biomarkerii NT-proBNP și troponina I față de placebo, susținând beneficiul clinic în amiloidoza cardiacă cu transtiretină.

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran atenuează declinul funcției biventriculare la 18 luni în ATTR-CM, oferind beneficii prognostice corelate cu rezultatele clinice.

Actualizarea 2024 a recomandărilor Swiss Amyloidosis Network stabilește Dara-CyBorD ca standard de primă linie pentru amiloidoza AL, subliniind importanța diagnosticului precoce și a abordării mult...

Studiul demonstrează că disfuncția atrială (strain și rigiditate) este un predictor independent de evenimente trombotice în amiloidoza ATTR, indiferent de fibrilația atrială sau scorul CHA₂DS₂-VASc.