Studii medicale: Amiloidoza

Studiul demonstrează că nivelul plasmatic crescut al GFAP la vârstnicii cu DCU prezice un răspuns cognitiv mai slab la intervențiile multidomeniu, în special la cei cu patologie amiloidă asociată.

Tafamidisul îmbunătățește supraviețuirea la 3 ani (57% vs 40%) la pacienții ≥80 ani cu amiloidoză cardiacă ATTR, beneficiul fiind susținut și la pacienții >85 ani.

Tafamidis reduce mortalitatea cu 57% în stadiul I și 49% în stadiul II ATTR-CM (urmărire 90 luni), subliniind necesitatea diagnosticului precoce prin screening cu 99mTc-PYP.

Imagistica PET/CT cu ¹²⁴I-evuzamitidă detectează amiloidoza cardiacă ATTR în stadii precoce, fiind superioară scintigrafiei cu pirofosfat la pacienții cu scor Perugini 0-1.

Creșterea timpurie a transtiretinei serice (sTTR) după 28 de zile de tratament cu acoramidis prezice independent supraviețuirea în amiloidoza cardiacă ATTR, reducând riscul de deces cu 31,6% per 5 ...

Revizuire J Clin Med (mai 2025): terapii ATTR-CM — tafamidis (ATTR-ACT: −30% mortalitate), acoramidis (12,5% regresie amiloid), vutrisiran (HELIOS-B HR 0,72, FDA aprobat 2024), NI006 anticorp monoclonal, NTLA-2001 CRISPR (TTR −87% la doză unică). Diagnostic precoce și abordare individualizată.

Studiul validează hs-cTnI (prag 80 ng/L) ca predictor independent al mortalității în ATTRwt-CM, propunând un sistem de stagiere pe 2 variabile (hs-cTnI + NT-proBNP) validat pe 3 platforme.

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran reduce semnificativ mortalitatea de orice cauză și evenimentele cardiovasculare la pacienții cu amiloidoză cardiacă cu transtiretină (ATTR-CM).

Studiul analizează întârzierile diagnostice în amiloidoza cardiacă cu transtiretină, demonstrând o reducere a timpului până la tratament de la 398 la 277 zile datorită creșterii conștientizării.

Revizuirea documentează evoluția diagnosticului și tratamentului în ATTR-CM, evidențiind beneficiile diagnosticului precoce și ale noilor terapii (tafamidis, acoramidis) asupra prognosticului.

Studiul ATTRibute-CM (faza 3) demonstrează că acoramidis reduce semnificativ mortalitatea și spitalizările cardiovasculare la pacienții cu cardiomiopatie amiloidă ATTR, fiind o opțiune terapeutică ...

Studiul HELIOS-B arată că vutrisiran reduce mortalitatea și evenimentele cardiovasculare în ATTR-CM, cu un beneficiu superior în stadiile precoce ale bolii (NAC stadiu 1).

Studiul HELIOS-B demonstrează că vutrisiran menține capacitatea funcțională și îmbunătățește calitatea vieții la pacienții cu amiloidoză cardiacă ATTR pe o perioadă de 30 de luni.

Studiul prezintă un algoritm de diagnostic non-invaziv pentru ATTR-CM, utilizând imagistica multimodală (echo, RMN, scintigrafie) și stratificarea riscului prin biomarkeri și parametri imagistici.

Studiu de cohortă pe 710 pacienți cu ATTRwt-CM demonstrează că tafamidisul îmbunătățește supraviețuirea și este sigur la octogenari, vârsta nefiind un criteriu de excludere de la tratament.