Studii RCT (studiu randomizat controlat) — Hematologie

Studiul COMMANDS demonstrează că luspatercept este superior epoetin alfa ca tratament de primă linie în MDS cu risc scăzut, atingând independența transfuzională la 59% dintre pacienți (p<0,0001).

Studiul TALAPRO-2 demonstrează că talazoparib plus enzalutamidă reduce riscul de progresie radiografică sau deces cu 37% în mCRPC, indiferent de statusul mutațional HRR, față de enzalutamidă singură.

Studiul ELAN demonstrează că inițierea precoce a anticoagulantelor orale după AVC ischemic cu fibrilație atrială reduce riscul de recurență la jumătate, fără a crește riscul de hemoragie cerebrală.

Analiză PARADIGM-HF (JACC Heart Failure 2023): 20,4% din pacienții cu HFrEF aveau anemie la includere. Sacubitril/valsartan reduce incidența anemiei noi și declinul hemoglobinei față de enalapril, menținând beneficiul cardiovascular indiferent de statusul anemic.

Fitusiran, administrat lunar, reduce rata anuală de sângerare la zero la 51% dintre pacienții cu hemofilie A sau B severă, demonstrând eficacitate superioară față de tratamentul la cerere.

Studiul MOMENTUM (faza 3) demonstrează superioritatea momelotinibului față de danazol în reducerea simptomelor, splenomegaliei și anemiei la pacienții cu mielofibroză tratați anterior cu inhibitori...

BRIGHT-4 RCT (n=6.016 STEMI, China): bivalirudinul cu perfuzie post-PCI 2–4h reduce endpoint-ul compozit mortalitate+sângerare majoră BARC 3–5 de la 4,39% la 3,06% (HR 0,69; p=0,0070) față de heparină nefracționată.

Trialul OPTION (4.551 pacienți chinezi) demonstrează că indobufen + clopidogrel este non-inferior față de aspirină + clopidogrel după stent coronarian, cu sângerare majoră semnificativ mai mică: 2,97% vs 4,71%, fără creșterea evenimentelor ischemice.

Studiul ENNOBLE-ATE faza 3 (167 copii cu boli cardiace, JACC 2022): edoxaban oral zilnic vs. tratament standard (warfarina/HGMM) — rată scăzută de sângerare clinic relevantă, eficacitate tromboprofilactică comparabilă, avantaj de administrare orală zilnică fără monitorizare frecventă (Fontan, Kawasa

Studiul demonstrează că galectin-3 activează plachetele prin receptorul Dectin-1, promovând tromboza. Inhibitorul TD139 reduce tromboza fără a crește riscul hemoragic în modelele experimentale.

Studiul TIMING demonstrează că inițierea precoce (≤4 zile) a anticoagulantelor orale după AVC ischemic cu fibrilație atrială este neinferioară inițierii tardive, fără a crește riscul hemoragic.

Studiul PACIFIC-Stroke (faza 2b) arată că asundexianul nu reduce recurența AVC ischemic sau infarctele silențioase față de placebo, prezentând un trend nefavorabil pentru riscul hemoragic.

Trial multicentric fază 2 (1.601 pacienți): asundexian, inhibitor oral al factorului XIa, adăugat la DAPT post-AMI demonstrează inhibiție dependentă de doză fără creștere semnificativă a sângerărilor. Doza de 50 mg selectată pentru investigație în faza 3.

Deficitul de fier este frecvent în IC și asociat cu prognostic rezervat. Dapagliflozin îmbunătățește rezultatele clinice indiferent de statusul fierului, stimulând utilizarea acestuia prin eritropo...

Studiul CASSISS demonstrează că stentarea intracraniană nu oferă beneficii suplimentare față de tratamentul medicamentos optim în stenoza aterosclerotică simptomatică severă.