Studii RCT (studiu randomizat controlat) — Hematologie

Studiul de fază 3 ATLAS-PPX demonstrează că fitusiran lunar reduce rata anualizată de sângerare cu 79,7% la pacienții cu hemofilie și inhibitori, comparativ cu profilaxia clasică cu agenți de bypass.

Suplimentarea cu acid folic reduce riscul de AVC cu 66% la pacienții hipertensivi cu plateletcrit scăzut și genotip MTHFR TT, demonstrând utilitatea acestor biomarkeri în medicina de precizie.

Studiu clinic randomizat (40 pacienți) care compară 4 inhibitori HIF-PH în anemia renală din insuficiența cardiacă, evidențiind eficacitatea superioară a roxadustat și variații ale funcției tiroidi...

Studiu de faza 3 privind exa-cel (CRISPR-Cas9) în drepanocitoza severă: 97% dintre pacienți au fost liberi de crize vasococluzive severe timp de cel puțin 12 luni, demonstrând un potențial curativ.

Studiul GENEr8-1 demonstrează că terapia genică cu valoctocogene roxaparvovec menține eficacitatea hemostatică la 3 ani, reducând cu 96,8% necesarul de factor VIII la pacienții cu hemofilie A severă.

Studiul EVE arată că reducerea dozei de apixaban la 2,5 mg de 2 ori pe zi nu scade riscul de sângerare față de doza standard la pacienții cu cancer și tromboembolism venos.

Iptacopan oral, inhibitor al factorului B, demonstrează superioritate față de terapia anti-C5 în HPN, crescând hemoglobina și reducând necesarul de transfuzii la pacienții cu anemie persistentă.

Studiu randomizat pe 2.989 pacienți cu STEMI arată că anticoagularea post-PCI de rutină nu reduce riscul ischemic la 30 de zile față de placebo, nefiind justificată clinic ca practică standard.

Studiul CHANCE-2 demonstrează că ticagrelorul este superior clopidogrelului în reducerea recurenței AVC la 1 an la purtătorii de alele CYP2C19 cu pierdere de funcție, cu beneficiu în primele 90 de ...

Studiu de faza 3 randomizat MINT (NEJM, 3.504 pacienți cu IMA + anemie): strategia liberală (Hb <10 g/dl) nu reduce semnificativ riscul de reinfarct sau deces față de strategia restrictivă (16,9% vs. 14,5%, RR 1,15, P=0,07). Tendință spre mai puține evenimente cu strategia liberală — prejudicii p

Studiu prospectiv randomizat pe 53 de gravide cu hemoroizi externi trombozați a comparat tratamentul conservator cu cel chirurgical. Tratamentul chirurgical a asigurat ameliorarea mai rapidă a durerii (p = 0,0004 la ziua 3), cu siguranță pentru mamă și făt; excizia locală a prezentat retrombozare de

Analiză CT 4D la 6 luni post-TAVI în ADAPT-TAVR (211 pacienți): 43,1% au trombus la nivel valvular sau perivalvular. Nicio asociere semnificativă cu leziuni cerebrale noi, disfuncție neurologică sau clinică. Anticoagularea sistematică pentru trombusul subclinic în afara indicațiilor clasice nu este

Statele Unite. Analiză exploreatorie publicată în Journal of the American Society of Nephrology, 13 decembrie 2023. AnaliZă exploratorie din studiul RESCUE (264 pacienți cu CKD stadiu 3-5 și inflamație sistemică): ziltivekimab — anticorp monoclonal uman anti-IL-6 — crește semnificativ h

Studiu fazA 2 randomizat JACC (192 copii 28 zile–18 ani, boli cardiace): apixaban vs. VKA/HGMM — sîngerare majorî/relevantî 0,8% vs. 4,8%; zero tromboemboli în ambele grupuri. FK apixaban compatibilă cu adultii. Alternativă viabilă la VKA/HGMM în cardiologia pediatrică.

STOPDAPT-3 (5.966 pacienți ACS/risc hemoragic, PCI): prasugrel fără aspirina NU reduce sângerările față de DAPT (4,47% vs 4,71%) și creste semnificativ trombozele de stent (HR 3,40) și revascularizările (HR 1,83). Aspirina nu trebuie eliminată imediat post-PCI în ACS.